髓母细胞瘤是颅内恶性程度较高的胶质瘤，主要发生于14岁以下的儿童，而年仅3岁的林林(化名)小朋友就是不幸患有该病的一员。林林的父亲因想带着孩子去日本进行质子治疗，于是通过厚朴方舟预约到了日本三家权威医院的远程会诊，在得到三方的会诊建议后，更是坚定了前往日本进行治疗的决心。

▲相泽质子治疗中心质子照射机

在林林两岁的时候，林爸爸发现孩子有走路不稳的现象，结果去医院检查后确诊为髓母细胞瘤，之后做了后颅窝髓母细胞瘤切除术及术后规范化疗。后来，听同病房的家长说，他们带孩子去日本筑波大学附属医院通过质子治疗实现了肿瘤根治，于是林爸爸也有了带孩子去该医院治疗的想法。

在他找到厚朴方舟后，医学顾问了解了林爸爸的想法并咨询了林林小朋友的情况，考虑到孩子年龄太小，而且还患有先天性心脏病，治疗的困难和面临的风险都远高于其他患儿，为了确保治疗的安全性和日本医院可以接收，便建议林爸爸进行筑波大学附属医院、国立成育医疗中心和相泽质子治疗中心，三家权威医院多学科远程会诊并行的方案，林爸爸欣然同意。

一、筑波大学质子治疗中心：髓母细胞瘤质子治疗五年生存率70%-80%

筑波大学附属医院放射肿瘤科主任YJ教授的回复如下：

1. 患儿是否符合质子治疗?如果符合质子治疗是否还需要并用其他治疗方法?如果并用其它方法，具体方法是怎样的?

答：根据林林的病历资料，质子治疗是理想的治疗方案，而且影像资料中未出现髓膜播种转移，因此应尽早治疗，时间越早越好，以便防止病情的进展。髓母细胞瘤一般可采用手术、化疗、质子治疗，不需要并用其他治疗方法。

2. 如果初步判断符合质子治疗，照射方案是什么?患儿患有先天性心脏病，治疗过程中是否需要麻醉?风险高吗?

答：在日本质子治疗采用全脑全脊髓照射，脊髓分段三次照射，中间不能出现一点偏差，过程中要患儿静卧三十分钟不动。由于患儿年龄太小，不能保证全程静卧，因此每次都需要麻醉，日本的麻醉多采用静脉注射或肛门用药，全程有儿科、麻醉科和放射科医生对应。患儿患有心脏先天疾病，风险较大，具体能否治疗和可能产生的风险需要由心脏专科医生和儿科医生判断。

3. 筑波大学附属医院是否有类似疾病质子治疗的案例?预后如何?

答：本院每年约有5-6例髓母细胞瘤患者，在常规治疗后，五年生存率可以达到70%-80%。

图源：筑波大学质子治疗中心

二、国立成育医疗中心：髓母细胞瘤生存率约80%

1. 患儿化疗的效果如何?能否根据病历资料评估患儿化疗的效果?

答：化疗方案十分规范，但是由于病历资料中并没有提供手术后的影像资料，只有文字记录手术切除干净，根据近日的影像资料来看，患儿并未复发，证实化疗有效果。

2. 先化疗后放疗是否是理想的治疗方式?下一步理想的治疗方案是什么?如何评价质子治疗的作用?

答：根据病历资料，患儿规范化疗后的生存率约为80%，马上追加化疗，生存率将提高约10%，但是放疗可能增加副反应的发生，具体的副作用需要患儿前往日本进行综合评估。根据患儿目前的情况，本院一般会追加每月一次的鞘膜内注射甲氨蝶呤(methotrexate)，维持治疗半年。如果家属希望采取放疗，质子治疗在减少脑照射对生长发育的影响等方面会优于普通放疗。

3. 日本类似的病例多吗?预后怎么样?后续是否需要康复治疗?

答：目前日本髓母细胞瘤的病例并不多，因此并没有具体的统计数据，根据美国的数据，髓母细胞瘤生存率为80%。康复训练需要对症治疗，本院配备专业的康复训练师，可以根据患儿的情况进行一对一康复训练，包括语言表达，肢体协调，思维训练等等。

三、髓母细胞瘤质子治疗后生存率可提高20%～30%

相泽质子治疗中心的回复如下：

1.患儿是否接受质子治疗对肿瘤复发率和 5 年生存率的影响?

答：一般建议髓母细胞瘤患儿接受放疗，作为国际标准治疗方案，对于不满3岁的儿童，一般会先给予高强度化疗，满3岁后再实施放疗。3岁以下儿童仅接受化疗的话，5年生存率约在50%以下;但满3岁后接受了化疗和放疗的5年生存率为70～85%，两者之间存在 20%～30%的差异。

2.全脑全脊髓质子治疗对患儿副作用有哪些?和 X 线相比如何?比如对身高、智力、运动功能以及避免二次肿瘤发生等方面的影响质是否有优势?

答：髓母细胞瘤的质子治疗需要从颅脑照射到臀部附近，照射范围较广。质子治疗可减轻对听力、脑垂体-内分泌系统，以及成人后的生殖系统和心血管系统等内脏器官造成的影响。并且，质子比一般X线可尽量缩小照射范围，因此有报告称其可降低二次原发肿瘤(包括恶性和良性)的发生率。

质子治疗也需要全脑全脊髓照射，由此所产生的对身高，对智力认知方面的影响是不可避免的。质子治疗对智力的影响因人而异，一般来说，即使智力减退，日常生活应该是没有太大问题的，但能否和正常孩子一样度过校园生活也因人而异。据至今的放射线(X 线)治疗经验，3 岁左右的孩子接受放射线治疗后智力在很大程度上会出现减退致使其无法适应普通的校园生活。近期有报告称质子治疗在对儿童智力与认知方面可避免一些影响，但这一理论并没有被完全证实。另外，放射线治疗对孩子的身高也会有影响，将来需要补充生长激素。具体什么时间需要补充生长激素可以与内分泌科的专家商量。

3.质子治疗副作用大概出现的时间和先后顺序?如何减轻这些副作用?

答：质子治疗的副作用所出现的时间和顺序存在个人差异。幼儿或儿童期以后可能会出现儿童患者所特有的学习障碍和智力认知等方面的问题，而儿童至青春期以后，则可能会出现对身高、脑垂体，以及内分泌系统等方面的影响。

从放疗整体来看，虽然没有特别的办法可减轻质子治疗的副作用，但可通过尽量避免对非必要组织的照射来减轻所产生的有害反应。在这一点上，与普通 X 线相比，质子治疗可能更占优势。再者，对于脑垂体及内分泌系统方面的影响，可通过适当补充激素来减少影响。

4.质子治疗后复查项目和周期?后续是否需要其他治疗?

答：以日本治疗后的定期随访为例，一般开始的 3 年需要每 3 个月接受颅脑和脊髓的核磁检查;过了 3 年以后，可每 6 个月接受影像检查及门诊诊疗;5年以后尽量每年 1 次复查。一般复发多在治疗结束后的半年到 1 年之间，因此有必要通过频繁就诊及检查尽早发现是否有复发征兆。

建议在中国接受定期复查，一旦出现复发，医院可随时应对。复发后的治疗方法主要为化疗，但根据复发部位可能需要接受放疗。

5.关于先天性心脏病

答：质子治疗应该不会对孩子的先天性心脏病有什么不良影响，但心脏病可能会提高治疗前麻醉的风险，本院儿科医生会进行严格监控以确保安全实施治疗前麻醉。

会诊结束后，林爸爸在厚朴方舟的协助下进行了综合判断，决定前往日本相泽质子治疗中心进行质子治疗。目前，在厚朴方舟的帮助下，林爸爸和孩子已经拿到特办医疗签到达了日本，并在厚朴方舟公寓里渡过了隔离期，正准备开始质子治疗相关事宜中。有关林林小朋友的后续治疗，厚朴方舟将会持续跟进，欲了解可关注厚朴方舟的后续报道。关于此案例更多治疗、费用信息，可以拨打400-086-8008进行咨询。

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