近日，美国FDA宣布，批准诺华（Novartis）公司开发的Piqray（alpelisib）上市，与内分泌治疗方法氟维司群（fulvestrant）联用，治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。这是FDA批准的靠前款用于治疗乳腺癌的PI3K抑制剂。

转移性乳腺癌患者的肿瘤已经扩散到身体的其它部分，较常见的转移器官包括骨骼、肺部、肝脏和大脑。

大约40％的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者携带PIK3CA基因突变。

PI3K通路是调控细胞代谢、生长、生存和迁移的重要信号通路，它在癌症发展中也起到重要作用。在HR+晚期乳腺癌中，PI3K通路的改变是肿瘤恶化，疾病进展和产生治疗耐药性的较常见原因。

PI3K蛋白有4个同源异构体，其中PIK3CA突变发生在α异构体上。大约40％的HR+晚期乳腺癌患者携带该突变基因，而其他三种异构体的突变通常与晚期乳腺癌无关。

Piqray是诺华公司开发的一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂。在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中，它已显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖的作用。

FDA的批准是基于Piqray在名为SOLAR-1的3期临床试验中的表现。在这项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，572名携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者接受了Piqray加fulvestrant，或安慰剂加fulvestrant的治疗。

试验结果表明，在PIK3CA突变患者中，氟维司群+alpelisib对比氟维司群单药治疗，显著延长患者PFS，mPFS分别为11.0个月和5.7个月(HR=0.65;95%CI 0.50~0.85;P=0.00065)。

即对比氟维司群单药治疗，氟维司群联合alpelisib方案降低了35%的疾病进展或死亡风险。

在PIK3CA突变队列中，对比两组的ORR，也观察到氟维司群联合alpelisib组的ORR显著更优。在合并可测量病灶的患者中，两组ORR分别为35.7% vs 16.2%；在所有患者中，ORR分别为26.6% vs 12.8%。

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