BRAF突变是一个很常见的致癌突变：30%左右的恶性黑色素瘤患者携带这个基因突变，此外在肺癌、肠癌等其他种类中，这个突变的发生率大概也在5%-10%左右。

针对BRAF突变的靶向药，其实有很多：威罗菲尼、司美替尼、卡比替尼、达沙替尼……这些药物在有BRAF突变的恶性黑色素瘤上，都取得了很好的效果;部分药物在有BRAF突变的肺癌中，也取得了一定的成绩。

但是，对于有BRAF突变的肠癌，几乎屡战屡败。

2015年，一项发表在JCO杂志上的Ⅱ期临床试验，就检验过威罗菲尼在BRAF突变的大肠癌中的效果：21例患者，只有1例部分缓解，平均无疾病进展生存时间是2.1个月……这数据实在是有些惨淡，发起这项研究的教授们，自己都不好意思继续做下去了……

但是，有BRAF突变的肠癌大约占5%-8%，每年也是成千上万条生命;而且，相比于没有BRAF突变的大肠癌，这部分病人的预后极差，生存期极短;科学家和医生不能无动于衷，熟视无睹!

反过头来研究：有BRAF突变的药物，用了BRAF抑制剂，为什么没有效果——研究发现，其中部分人是由于阻断BRAF以后，EGFR信号通路又代偿性活跃起来了。癌细胞就是狡兔三窟，九尾妖狐。

EGFR是上游基因，堵住下游的BRAF，上游可以另找通路

既然是由于EGFR代偿性活跃起来了，那么能不能同时阻断BRAF和EGFR呢?

前天在美国召开的全美消化道肿瘤学大会(ASCO-GI)上，公布了一项前沿的研究数据。

106位BRAF突变的、其他治疗失败(尚未使用过EGFR抗体，因为按照常理，这类人本来就不适合用EGFR抗体)晚期大肠癌患者，按照1：1的原则，分配到实验组和对照组。实验组的治疗方案是：EGFR抗体爱必妥+化疗药伊立替康+BRAF抑制剂威罗菲尼。对照组的治疗方案是：EGFR抗体爱必妥+化疗药伊立替康。对照组如果进展了，患者同意的话，可以申请换到实验组去(较终显示有50%的对照组的病人，在疾病进展后，申请换到了实验组)。

结果显示：实验组相比于对照组，无疾病进展生存时间提高了一倍多(2.0个月到4.4个月)；可靠数据提高了4倍(4%到16%)；疾病控制率提高了3倍(22%到67%)。

副作用方面：三药联合方案，主要的副作用是，中性粒细胞下降(28%)、贫血(13%)、恶心(15%)。

106个人的随机双盲对照试验，其实人数已经不少了，目前来看，数据还是可以的。期待III期临床试验早日重复出这样的数据，给BRAF突变的大肠癌患者带去福音。

，通过这个例子，萝卜还有一段话要说：很多病友都会做基因检测，但常常测出来的突变，在自己所属的肿瘤里并没有靶向药，但是在其他别的肿瘤里有新药。比如BRAF突变的肠癌，能不能用治疗恶性黑色素瘤的威罗菲尼呢?比如ALK重排的胰腺癌能不能用治疗肺癌的克唑替尼呢?比如HER2扩增的小肠癌能不能用治疗乳腺癌的赫赛汀呢?

我个人的意见是：对于类似的情况，建议先接受已经被医学界大家一致认为的其他规范治疗，或者已经有比较充分证据的其他新药， 再来尝试这些几乎没有证据的只有理论支持的“借用”别的肿瘤的新药。因为，有好的例子，也有不少反例。不同的肿瘤，毕竟还是大不相同的，“照搬照抄别国经验，未必永远靠谱”。

来源：咚咚癌友圈

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