Regeneron近日宣布，美国FDA已授予其高胆固醇血症药物evinacumab突破性药物资格，Evinacumab是一种针对血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的单克隆抗体，正在研发用于治疗患有纯合家族性高胆固醇血症(HoFH)的患者。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶的抑制剂。该公司表示，它可能在脂蛋白代谢中发挥核心作用。Regeneron在今天上午发表的声明中表示，FDA基于evinacumab在HoFH患者中的Ⅱ期临床结果，授予其突破性治疗药物认证。

Regeneron于2016年5月发布了初期数据。来自首批4例患者的数据显示：第四周与基线相比，“evinacumab添加至当前的降脂治疗方法，使低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平额外降低了55%”。在这四名患者中，LDL-C的降低百分比在25%至90%之间。该公司表示，四名患者均接受了大剂量的他汀类药物加ezetimibe，一名患者额外接受了20mg的洛美他派(lomitapide)。Evinacumab普遍耐受性良好，没有不良事件导致停药。根据初期数据，较常见的与药物有关的不良事件是轻度注射部位反应。

高胆固醇血症是一种由于非常高水平的低密度脂蛋白胆固醇而导致心血管疾病的遗传性疾病。HoFH是高胆固醇血症的较严重形式。HoFH是一种罕见的疾病，发病率约在百万分之一。如果不经治疗，与正常LDL胆固醇水平低于130mg/dL相比，HoFH患者的LDL胆固醇水平急剧上升至500至1000mg/dL。由于高胆固醇水平，患者处于早期心血管疾病风险之中。Regeneron表示，若未经治疗，患者在20岁之前通常会出现动脉粥样硬化性心血管疾病的体征和症状。

Evinacumab并不是Regeneron专门降低胆固醇的药物。在2015年，FDA批准了Praluent，一种PCSK9抑制剂，用于治疗家族性高胆固醇血症，这种遗传性疾病导致高水平的低密度脂蛋白胆固醇。Praluent是该公司与赛诺菲(SNY)共同开发。

Regeneron计划对evinacumab进行Ⅲ期临床试验，但未公布其时间表。

位于纽约的Regeneron并不是专门一家开发HoFH治疗药物的公司。由AeRion Pharmaceuticals(AEGR)和温哥华QLT公司合并成立的Novelion Therapeutics (AEGR)产品线Juxtapid可用于治疗HoFH。

来源：生物谷

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