美国食品和药物管理局批准了Venclexta（venetoclax）治疗慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者，该患者具有称为17p缺失的染色体异常，并且已经用至少一项先前的治疗方法进行了治疗。Venclexta是FDA批准的前列项针对B细胞淋巴瘤2（BCL-2）蛋白的治疗方案，其支持癌细胞生长，并在许多CLL患者中过表达。
根据国家癌症研究所，CLL是成年人较常见的白血病类型之一，每年诊断出约15,000例新病例。CLL的特征是异常淋巴细胞的逐渐积累，一种白细胞。具有17p缺失的CLL患者缺乏一部分染色体来抑制癌症生长。这种染色体异常发生在大约10％的未治疗CLL患者和大约20％的复发性CLL患者中。


 
FDA的药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur说：“这些患者现在有一种新的有针对性的治疗方法，可以抑制肿瘤细胞活化的蛋白质。“对于某些CLL患者，其他治疗方案并没有得到有利的结果，Venclexta可能为其具体情况提供了新的选择。”
 
在106例CLL患者的单臂临床试验中测试了Venclexta的效果，该患者具有17p缺失并且至少接受了一次以前的治疗。试验参与者每天口服Venclexta，从20毫克开始，五周内增加至400毫克。结果显示，80％的试验参与者完全或部分缓解了癌症。
 
通过使用FDA批准的伴随诊断Vysis CLL FISH探针试剂盒确认检测到17p缺失后，Venclexta被日常使用。
 
Venclexta较常见的副作用包括低白细胞计数（中性粒细胞减少），腹泻，恶心，贫血，上呼吸道感染，血小板减少（血小板减少）和疲劳。严重的并发症可能包括肺炎，发热中性粒细胞减少症，发热，自身免疫性溶血性贫血，贫血和称为肿瘤溶解综合征的代谢异常。活体减毒疫苗不应给予服用Venclexta的患者。
 
FDA授予Venclexta应用突破性治疗指定，优先审查状态，并加快对该指征的批准。这些是旨在促进和加速开发和审查某些新药物的不同方案，因为它们有可能使患有严重或危及生命的病人受益。Venclexta还收到了孤儿药物指定，其中提供税收抵免，用户费用豁免和 资格等激励措施，以协助和鼓励开发稀有疾病药物。
 
Venclexta由位于伊利诺伊州北芝加哥的AbbVie Inc.制造，由加利福尼亚州南旧金山的AbbVie和Genentech USA Inc.出售。Vysis CLL FISH探针套件由Abbott Molecular of Des Plaines，Illinois制造。
 
美国食品和药物管理局（FDA）是美国卫生与人类服务部的一个机构，通过确保人类和兽药，疫苗和其他人类生物制品以及医疗器械的不受威胁性，有效性和不受威胁性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应，化妆品，膳食补充剂，发出电子辐射的产品和烟草制品的不受威胁和保障。

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