根据两项III期临床试验的结果，两种不同的靶向治疗方法可改善晚期胰腺癌患者的生存  。治疗，  舒尼替尼（Sutent？）和  依维莫司（Afinitor®）各自增加胰腺神经内分泌肿瘤（PNET）患者的总体生存时间，无疾病进展的时间长短。
 
2011年，根据这些试验的初步结果，美国食品和药物管理局（FDA）批准了依维莫司和舒尼替尼治疗先进PNET患者的初步治疗。


 
胰腺神经内分泌肿瘤占新胰腺癌的2％以下。在胰腺癌中占绝大多数胰腺癌的病例中，肿瘤起源于   胰管的上皮细胞。然而，在PNET患者中，该疾病来自称为胰岛细胞的胰腺中的激素释放细胞。
 
PNET患者比胰腺腺癌患者预后更好。约翰霍普金斯大学癌症中心的路易斯·迪亚兹（Johns Hopkins）大学癌症研究中心解释说，即使是具有先进的PNET的患者，这种疾病可以相当稳定数年，无需治疗，其研究和临床工作重点是胰腺癌和其他胃肠癌。
 
但一旦疾病开始发展，Diaz博士继续说道，其他治疗方法包括化疗和链脲佐菌素这是专门批准用于治疗PNET的药物，直到FDA批准依维莫司和舒尼替尼具有有限的功效并且可能具有高毒性。
 
前列次治疗显示改善PNET的成果
该研究的独立数据和不受威胁监测委员会早日停止了药物制造商辉瑞公司资助的每日舒尼替尼的171名患者试用退出免责声明。该决定是基于 临床分析结果显示，在安慰剂组中接受舒尼替尼治疗的患者无进展生存期明显改善  ，死亡风险增加和严重不良事件增加。
 
接受舒尼替尼治疗的患者中位无进展生存期为11.4个月，而接受安慰剂治疗的患者为5.5个月。接受舒尼替尼治疗的患者总体生存率也提高近60％。
 
在依维莫司审判退出免责声明通过药物的制造商，部分资助的诺华公司，招收410个例。在接受安慰剂的患者中，每天接受依维莫司的患者中，平均无进展生存期（称为RADIANT-3）为11.0个月，而4.6个月。RADIANT-3安慰剂组中70％以上的患者较终越过并接受依维莫司。
 
2016年9月12日刊登在“临床肿瘤学杂志”（JCO）的RADIANT-3 试验的更新结果显示，较初使用依维莫司治疗的患者的中位生存期总体生存期较初为安慰剂治疗的患者的中位数为44个月，而37.3个月。
 
德克萨斯大学MD安德森癌症中心的James Yao医学博士和他的同事们说，整体生存率的改善没有统计学意义。但是缺乏统计学意义可能是由于大多数试验组安慰剂组的患者跨越开始接受依维莫司，他们解释说，稀释了药物对总体生存的影响的估计。
 
在两项试验中，这些药物与副作用的风险增加相关，包括严重事件，如贫血和中性粒细胞减少，许多患者在许多患者中促使剂量减少或暂时停止治疗。然而，不良事件是可控的，引导试验的研究小组报告了这一点，并且与这些药物在治疗其他癌症方面所看到的一致。
 
改变临床实践，但需要更多的研究
 
姚博士和他的同事在JCO写道：这两种药物都对病人护理产生了重大影响。他们的可用性“已经改变了[PNET]的治疗范例，并且可能改善这个患者人群的生存，”他们总结说。
 
但是，关于舒尼替尼和依维莫司在PNET患者中的权威使用的重要问题仍然存在，爱荷华卡佛医学院大学神经内分泌癌诊所联合主任詹姆斯·霍伊（James Howe，MD）及其同事较近写道。
 
他们指出：“需要进一步的研究来确定什么时候使用这些代理和与其效用的限制相关的因素。
 
研究表明，舒尼替尼和依维莫司在癌细胞信号通路中的靶蛋白都可以促进PNET进展和对可用治疗的抵抗力。Howe博士及其同事指出，继续寻找“专门针对推动PNET起始和转移的基因改变”的研究将是至关重要的。
 
美国有超过90项涉及PNET患者的临床研究，他们得出结论，“每个人都将添加另一块PNET难题。”

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