3月14日，食品和药物管理局（FDA）批准了用于治疗一些经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的彭培拉珠单抗（Keytruda®）。该药物被批准用于治疗难治性 cHL的成人和儿科患者，或三疗程或以上治疗后疾病复发的患者。
 
美国食品和药物管理局的行动使彭博罗珠单抗成为前列个被批准用于治疗癌症儿童的免疫检查点抑制剂。该药已经被批准用于治疗头颈部癌，黑素瘤和肺癌的成年患者。


 
根据来自单个临床试验的数据，彭博拉珠单抗加快了对新指征的批准，其中有200多名成年患者。试验中的所有患者都有多次先前治疗后已经恢复的cHL或不再对包括自体干细胞移植和/或brentuximab vedotin（Adcetris？）的治疗作出反应。FDA加速批准，FDA要求药物制造商进行进一步的研究，以确认其适应症的临床益处。
 
没有儿科患者参加了批准所依据的临床试验。在这种情况下，FDA从成人观察到的结果推断儿科患者的功效。
 
这是一个有点不寻常，格雷戈里·雷马德，医学博士，儿科肿瘤学家和肿瘤科学副主任在FDA血液和肿瘤产品办公室。但是，他说，该机构有权“在儿科患者，特别是在成年人也患有疾病的青少年，如cHL中使用外推功效”。
 
从生物的角度来看，cHL在青少年中的表现与成年人的行为大致相同，Reaman博士继续说道，疾病的过程类似。“由于cHL的高峰年龄发生在青春期，所以儿科患者应该被允许使用这种药物来治疗是非常有道理的。”他说。
 
NCI癌症研究中心（CCR）小儿肿瘤科（POB）主任Brigitte Widemann博士说，一般来说，检查点抑制剂“与成年癌症相比，在儿童期癌症中的活性显着降低。因此，有一些证据表明检查点抑制剂可能有益于难治性或复发性cHL的儿科患者。  
 
她补充说，POB正在参加儿童肿瘤小组协调的I / II试验，其中两个其他检查点抑制剂在儿童和青壮年患有复发性或难治性实体瘤或肉瘤。该试验是将尼泊洛美（纳武单抗®）作为单一药剂或与伊曲单抗联合使用（Yervoy？）。
 
在接受审批的试验中，47％的患者有部分反应，22％的患者有完全的反应。估计中位反应持续时间约为11个月。
 
一些较常见的副作用是疲劳，咳嗽，肌肉骨骼疼痛，腹泻和皮疹。大约5％的患者由于不良反应而中止治疗，26％的患者暂时停止治疗。
 
作为其批准申请的一部分，销售彭博罗珠单抗的默克公司向40名已接受该药治疗的癌症类型的儿科患者提交了不受威胁数据。FDA表示，尽管儿科患者的一些不良反应发生率较高，包括疲劳和腹痛，但经历的这些患者的副作用与成年人所见相似。
 
美国食品和药物管理局增加了关于用彭博瑞珠单抗治疗后同种异体造血干细胞移植并发症的风险的警告，建议临床医生密切关注移植相关并发症的早期证据，包括移植物抗宿主病。
 
彭博拉珠单抗是成人cHL患者的第二个检查点抑制剂。在2016年5月，该机构批准了尼泊洛溴铵治疗患者，该患者在自体造血干细胞移植后再次出现brentuximab vedotin病变复发或恶化。
 
CCR的淋巴恶性肿瘤分公司的 Mark Roschewski博士说，这些患者的第二次免疫治疗方法方法药物的批准是一个积极的发展。
 
Roschewski博士说：“为患者提供更多选择总是重要的，特别是那些疾病已经不再适用于其他治疗方法。此外，研究人员现在将能够以不同的方式针对各种不同的淋巴瘤来测试这些药物。
 
他说：“重要的是要在那里得到一种以上的药物，”因为这真的是对患者生活产生大影响的组合。”

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