慢性骨髓性白血病（CML）
慢性骨髓性白血病也称为慢性骨髓性白血病或CML，是一种在骨髓，软骨，长骨海绵中心发育的白血病（血癌）。CML是称为“成髓细胞”的白细胞亚型的癌症。正常成肌细胞生长，分裂成熟成能够抵抗感染的白细胞。该过程由身体通过复杂的信令网络控制。在患有CML的患者中，骨髓使异常的成髓细胞对这些正常信号无反应，结果以不受控制的方式产生大量的异常白细胞。这些异常细胞不能抵抗感染，而是大量涌入血液，造成各种严重问题。
 
CML在儿童中非常罕见。美国约有150名儿童每年诊断出CML。
 
慢性骨髓性白血病（CML）如何诊断？
进行CML诊断的测试可能包括：
 
完成病史和身体检查
骨髓抽吸和活检以去除和测试骨髓。在抽吸活检中，从骨髓中取出流体标本。在针活检中，移除一小块骨髓。
全血细胞计数。一个大小，数量和不同的血细胞的成熟度在你的孩子的血比容的测量。
额外的血液检查，可能包括血液化学，肝肾功能评估和遗传研究。
脊髓/腰椎穿刺。将特殊的针头放置在孩子的下背部的椎管内，以测量孩子的脊柱和脑中的压力。少量的脑脊髓液（称为CSF-沐浴您孩子的大脑和脊髓的液体）可以被去除并测试感染或其他问题。
您的医生可能会根据您孩子的个人情况与您进行其他诊断测试。在我们完成所有必要的测试后，我们的专家会面会议，审查和讨论他们了解到您孩子的状况。然后，我们将与您和您的家人会面，讨论结果并概述权威治疗方案，包括临床试验（如适用）。
 
什么是慢性骨髓性白血病（CML）治疗？
CML治疗取决于您孩子的个人情况，包括疾病的具体阶段。
 
慢性期CML
 
诊断为慢性期CML的儿童较常用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗。慢性期CML患儿不接受化学治疗方法，很少进行干细胞移植。
 
酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是靶向已知导致CML的特定基因改变的药物。这些药物类型包括伊马替尼（Gleevec），达沙替尼，尼罗替尼，Bosutinib和Ponatinib。（大多数患有CML的儿童将服用伊马替尼，但如果您的小孩具有不符合伊马替尼的遗传改变，可能会尝试达沙替尼或尼罗替尼，Bosutinib和Ponatinib很少用于儿童。
干细胞移植曾经是慢性期CML患者的专门治疗方案，但今天干细胞移植在这一阶段已经变得罕见，并且主要保留给耐药或不耐受TKI治疗的患者。干细胞移植涉及到更换您孩子的干细胞 - 一种特定类型的血细胞发育细胞 - 来自另一人的健康干细胞。当您的小孩的干细胞被替换为健康和相容的供体的干细胞时，称为同种异体移植。治疗可能开始于大剂量化疗（可能与放射治疗联合），以破坏您孩子身体的所有骨髓，干细胞和癌细胞。然后，来自另一个人的健康的干细胞（其组织必须相同，
加速阶段和爆炸危机CML
 
诊断为加速期CML或爆发性危机的患者将需要用TKI和化疗进行初步治疗。然而，如果您的小孩疾病继续发展，下一阶段的治疗将是干细胞移植。
 
酪氨酸激酶抑制剂（TKI）（见上文说明）
化疗 是一种通过干扰癌细胞生长或繁殖能力起作用的药物治疗。不同组别的化疗药物以不同的方式工作。您的小孩可以口服接受化疗，作为吞咽的药丸; 皮下注射，作为皮下注射; 静脉注射，直接注入血液，或IV; 或鞘内，作为通过针直接注入脊柱。
干细胞移植（见上文说明）
支持护理
 
CML治疗可引起各种副作用。将提供支持性护理，使您的孩子在整个治疗过程中尽可能健康和强壮。
 
通常给予输血来替代或补充您孩子的红细胞和血小板。
您的小孩可能会给予抗生素以预防或治疗感染。
可能会采取其他药物来预防或治疗由白血病治疗引起的您孩子身体其他系统的损害，或治疗恶心和副作用。
当然，您孩子的医生团队将根据以下一些因素帮助确定您孩子独特情况的权威方法：
 
你孩子的年龄，整体健康和病史
疾病的程度
您孩子对某些药物，程序或治疗方法的容忍度
你的孩子的医生如何期待这种疾病的进展
您的意见和偏好

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