肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，其特征是运动神经元过早死亡，平均生存率为3-5年。正在进行广泛的努力以开发ALS特异性药物，仅利鲁唑和依达拉奉显示出适度的功效。已经假设环境因素可以改变ALS疾病过程，并且可能包括来自胃肠道（GI）并渗透脑血屏障（BBB）的循环小分子量代谢物，在那里它们可以调节代谢，转录和表观遗传程序。神经元和其他常驻细胞。然而，这些环境因素在ALS或其他CNS病理中的致病作用才刚刚开始被揭开。

肠道微生物组是这些可能改善CNS疾病的生物活性代谢物的来源，并且较近被认为通过影响神经元传递，突触可塑性，髓鞘形成和复杂宿主行为而促成神经障碍的发病机理。一些观察结果表明，肠道微生物组界面可能在小鼠ALS模型中发生改变，包括肠道屏障功能受损和生理微生物组织配置，其部分通过丁酸盐补充来纠正。迄今为止，在该环境中尚未进行直接功能性微生物组研究。

2019年7月22日，魏茨曼科学研究所EranElinav等在Nature上发表题为“Potentialroles of gut microbiome and metabolites in modulating ALS in mice”的文章，利用小鼠数据分析和初步人体研究结果表明，肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名“渐冻症”）的进展或受到肠道微生物组的调节。这是迄今已知的 微生物组与该神经退行性疾病之间有确切功能联系的研究。