腺相关病毒(Adreno-Associated Virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一。这一家族成员是一类微小、无被膜及具有二十面体结构的病毒。病毒颗粒的直径在20～26nm之间，含有大小在4.7~6kb之间的线状单链DNA基因组。它的复制和增殖依赖于辅助病毒的存在。作为一种基因导入系统，AAV病毒载体具有不受威胁性好，免疫原性低，能感染分裂细胞和非分裂细胞，能介导基因的长期稳定表达等优点，因此在神经系统的体内和体外研究中，受到越来越多的关注和重视。

　　今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞(Pfizer)公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9(AAV9)载体开发基因治疗方法，治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich’s ataxia，FA)，改善患者的生活。

　　FA是一种较常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白(frataxin)的产生，会导致各种衰弱的症状和并发症，包括失去协调和平衡能力，肌肉无力，视力受损，听力和言语障碍，脊柱侧凸，糖尿病和心肌病等。

　　REGENXBIO公司是一家致力于发挥基因治疗方法潜力，改善患者生活的生物技能公司。该公司的NAV技能平台是一种专有的腺相关病毒(AAV)基因递送平台，由100多种新型AAV载体组成，其中包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其合作伙伴正在应用该平台开发和研究多个治疗领域的候选治疗方法。今年诺华公司获得FDA批准治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的Zolgensma就使用了REGENXBIO公司的AAV载体技能。

　　根据许可协议，REGENXBIO授予辉瑞公司一项非仅此一家全球许可，授权使用NAV AAV9载体开发和推广治疗FA的基因治疗方法。REGENXBIO将获得预付款，并有可能获得基于开发和商业化里程碑的后续付款，以及包含该公司知识产权的产品的销售额分成。

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