今日，Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)宣布，美国FDA授予两家机构合作研发的MB-107治疗方法再生医学先进治疗方法(RMAT)认定。该治疗方法是一种用于治疗X连锁严重联合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID)的慢病毒载体基因治疗方法。

　　MB-107是一种创新的基因治疗方法，该治疗方法使用慢病毒载体，在体外将健康的IL2RG基因导入从患者体内获得的造血干细胞中。然后将这些经过基因工程改造的造血干细胞注回患者体内。在接受造血干细胞治疗方法方法方法之前，患者会接受一轮低剂量的白消安(buslfan)治疗，帮助这些经过基因工程改造的造血干细胞在骨髓中生长和繁殖。

　　该治疗方法的RMAT认定是基于MB-107在1/2期临床试验的积极数据。在试验中，对8名患有X-SCID的婴儿进行了基因治疗。在治疗后两年内，这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显著改善，免疫系统的所有细胞都得到了恢复。而且，这种新治疗方法比以前的X-SCID基因治疗策略更不受威胁、有效，且耐受性良好。在以前的研究中，基因治疗方法恢复了T细胞功能，但没有完全恢复包括NK细胞和B细胞在内的其他关键免疫细胞功能。

　　什么是泡泡男孩病?

　　X-SCID又被称为“泡泡男孩病“，因为他们从出生时就需要生活在无菌的“泡泡”环境中。X-SCID是由于在X染色体上的IL2RG基因出现突变而导致的罕见遗传病。患者产生的淋巴细胞非常少，导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗，这些患者在婴儿时就会因为感染而去世。这些新生儿在出生时就需要被放在无菌的保护罩内生活，他们的一生可能都要在与世隔绝的无菌环境中度过，因此被称为“泡泡男孩”。

　　目前，除了提供无菌环境，降低感染发生的机会以外，治疗X-SCID的标准治疗方法是接受组织完全匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手术虽然能够完全重建患者的免疫系统，但是超过80%的X-SCID患者没有完全匹配的供体，这些患者必须接受部分匹配的供体提供的骨髓组织。这种骨髓移植完全恢复免疫功能的可能性较低，而且可能产生严重的副作用。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇：乳腺癌治疗：美国研究人员使用3D打印技能模拟血管！ 下一篇：儿童脑瘤出国治疗：研究发现治疗儿童弥漫性脑桥脑膜瘤新途径