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出国看病:新治疗方法可改善肝病引起的并发症
【本文为疾病百科知识,仅供阅读】 2019-10-30 作者:厚朴方舟
皮肤瘙痒是肝病症状之一,常见的肝硬化、黄疸、病毒性肝炎等疾病,都有可能导致皮肤瘙痒的情况。肝脏疾病造成的皮肤发痒是反复性的,一般不容易自主缓解。消痒药品的简易应用能够临时缓解,但非常容易发病,危害病人的工作中生活。
美国Mirum Pharmaceuticals公司宣布,FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性治疗方法认定,用于治疗1岁及以上Alagille综合症(ALGS)儿童患者的瘙痒症状。在医治ALGS少年儿童患者的2b期临床研究中,该治治疗方法明显减少了患者的血细胞胆汁酸水准,并改进了患者的发痒病症。
ALGS是一种少见的遗传疾病,它会消弱人的身体素质,关键危害少年儿童。身患这类病症的病人的先天胆总管发育不全会导致胆液在肝脏中堆积,进而阻拦肝脏一切正常工作中,可能会导致特发性肝脏疾病。ALGS严重影响患者的生活,具有高度未被满足的治疗需求。ALGS能够危害肝部、心血管、肾脏功能、中枢神经系统和别的身体器管。15%-47%的患者需要进行肝移植。严重瘙痒是该疾病的主要特征,也是所有慢性肝病中较严重的瘙痒症,在3岁左右的患者中较为常见。
Maralixibat是一种口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂。ASBT存有于结肠中。它调整胆汁酸在肠胃的消化吸收,并协助胆汁酸循环系统回肝部。Maralixibat可以使更多的胆汁酸随粪便排出,防止过量胆汁酸积累,控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。目前,maralixibat正在临床试验中治疗ALGS和PFIC。
对这类治治疗方法的确定是根据一个名叫ICONIC的双盲安慰剂对照实验的2b期临床研究统计数据。该试验结果显示,与安慰剂相比,接受maralixibat治疗的ALGS儿童患者的sBA水平较基线时显着下降。除此之外,病人发痒(ItchRO)得分、发痒抓痕指数值(CSS)等指标值也明显改善。
该治疗方法的问世将会大大提高肝病患者的生活质量,改善皮肤瘙痒症状。
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