体外条件下增殖血液干细胞能较大程度地改善血液癌症(如白血病)和多种遗传性血液疾病的治疗选择。不久前，美国利福尼亚大学的科学家们发现了一种特殊蛋白可影响血液干细胞自我更新。激活该蛋白或能促进血液干细胞在实验室条件下大量更新。研究成果刊登在国际杂志Nature上。

　　造血干细胞存在于骨髓中，在骨髓中其能进行自我更新并分化成为多种类型的血液细胞。骨髓移植被用来治疗血液或免疫系统疾病，然而骨髓移植存在着明显的局限性，寻找合适的骨髓供体很困难，且患者自身的免疫系统也会排斥外源性细胞，这导致移植的干细胞数量有时也并不足以成功治疗患者疾病。

　　当干细胞置于实验室培养皿中时，会快速失去自我更新的能力，要么死亡，要么就会分化成其它血液细胞。研究者的目标就是在可控的实验室条件下使得血液干细胞能够进行自我更新，这或许有望开启治疗多种血液疾病的新方法，同时也能帮助科学家们通过多能干细胞来制造血液干细胞。

　　研究发现，MLLT3基因的表达与血液干细胞自我更新联系紧密。MLLT3基因所表达的蛋白能使血液干细胞维持自我更新的能力，其能通过与其它调节性蛋白协同作用来保持血液干细胞的重要部分在细胞分类时正常发挥作用。通过利用一种病毒载体，研究人员将活性的MLLT3基因插入到血液干细胞中，同时功能性的血液干细胞会在实验室培养皿中的繁殖速率增长了至少12倍。

　　研究者Mikkola说道，治疗一个病人需要的血液干细胞的数量可能很大;但需要关注的不仅是数量，还要确保在实验室中产生的血液干细胞能够制造移植所需要的所有血液细胞类型来持续发挥功能。此前有研究人员鉴别出了一类用于制造医疗用药的有机分子，能在实验室中促进血液干细胞增殖，其能够改善血液干细胞自我更新的能力。但细胞并不能够维持合适的MLLT3的水平，而且在移植到小鼠体内后也无法正常发挥功能。

　　该研究中，研究人员开发的新方法能将血液干细胞暴露在这种小分子中，并插入了活性的MLLT3基因。这种新方法或许能够制造出更好整合到小鼠骨髓中的血液干细胞，从而能有效产生所有血液细胞类型并维持其自我更新的能力。更重要的是，MLLT3基因能以不受威胁速率来维持血液干细胞的更新，这些血液干细胞无法获得任何危险特性，比如大量增殖、突变或产生诱发白血病风险的异常细胞等。

　　后期研究人员还将继续深入研究哪些特殊蛋白和干细胞DNA中的哪些元件会影响MLLT3基因的开关，以及如何在实验室培养皿中利用特殊制剂来控制这一过程，研究者有信心开发出新型策略，在不使用病毒载体的情况下开启或关闭MLLT3基因的表达，以便其能在临床条件下不受威胁使用。

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