肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是常见的成人发作性进行性运动神经元疾病，在美国影响了大约30,000人，全球范围内估计有500,000人。ALS导致运动神经元进行性变性，导致进行性肌肉无力和萎缩。目前，美国FDA批准的三种治疗ALS症状的药物是riluzole(利鲁唑)、nuedexta和Radicava(edaravone，依达拉奉静脉注射液)，但是没有病愈的方法。尽管现有的治疗手段并不能病愈ALS，但科学家们仍然在积极探索ALS的治疗方法。

近期，东北ALS联盟(NEALS)的多个成员加入由麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心领导的HEALEY ALS平台试验，并为这项开创性研究纳入了初批受试者。

尽管新冠疫情对临床研究提出了独特的挑战，但Healey中心团队及东北ALS联盟的同事在过去的几个月中仍不懈努力，以确保患者可以安全地参与。

作为有史以来初个针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的平台试验，HEALEY ALS平台试验正在测试三种拟议的药物治疗方案，并将在未来几个月内再增加两种。三种试验性治疗方法包括：大环肽类C5补体抑制剂Zilucoplan，髓过氧化物酶(MPO)抑制剂Verdiperstat，CNM-Au8金纳米晶体(一种支持细胞生物能的细胞内纳米催化剂)。

“我们非常感谢患者，包括麻省总医院的同事、巴罗神经学研究所(Barrow Neuroologic Institute)以及包括NEALS，罗切斯特大学和Berry Consultants公司在内的合作伙伴，与我们密切合作设计了HEALEY平台试验，” 麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心主任和神经内科主任Merit Cudkowicz博士表示。“这些小组致力于制定发展策略，增加家庭检测技术，根据新冠疫情来对试验进行调整。”

包括麻省总医院(Mass General)在内，马萨诸塞州、得克萨斯州、康涅狄格州和佛罗里达州有五个试验点在启动和运行该试验。他们的目标是在初秋之前在全美范围内滚动开放所有54个HEALEY ALS平台的试验点。研究小组将招募多达480名ALS参与者进行前三种实验性治疗。

德克萨斯州神经病学研究所ALS中心主任、试验点研究员Daragh Heitzman博士说：“我很高兴参加HEALEY ALS平台试验，这是一项非常创新的试验设计，它将大大加速ALS的药物开发并为ALS患者带来更多治疗希望。”

ALS协会主席兼执行官Calaneet Balas评论道:“通过同时测试多种药物，这个平台试验将极大地加快我们为ALS患者寻找有效治疗方法的速度。ALS协会很荣幸能够支持这项试验，我们也很感谢Healey中心的倡导。”

“平台试验”是一种同时评估多种治疗方法的临床试验。当新的治疗方法可用时，会将新的治疗方法添加到平台中，从而减少从确定新方法治疗前景到测试的时间间隔。该模型已经在癌症领域被证明是成功的，它将使研究者能测试更多药物，增加患者参与试验的机会，并通过快速有效地评估多种治疗方法的有效性来降低成本，从而极大地加快针对ALS患者有效的突破性治疗方法的研发。

HEALEY ALS平台试验将会不断增加试验点、受试者和试验性治疗方法，直到发现可以病愈ALS的治疗方法。

关于美国麻省总医院ALS平台试验

麻省总医院正与东北肌萎缩性侧索硬化症联盟合作，开发另一种新型临床研究——肌萎缩性侧索硬化症的平台试验。像选择试验一样，平台试验测试多种药物，但所有药物都与一种普通安慰剂进行比较，并分别判断每种药物的疗效。

此外，该平台可以持续地添加或减少药物方案，并允许根据研究进展对临床试验方案进行微调，以增加试验的灵活性，如测试治疗特异性生物标记的能力。因此，随着时间的推移，平台试验可以适应新的治疗方法和新的护理标准。

关于东北ALS联盟

东北ALS联盟(NEALS)是一个国际性，独立的非营利性组织，由全球134个研究站点组成，它们共同开展肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和其他运动神经元疾病的临床研究。NEALS的任务是尽快将科学进展转化为ALS和运动神经元疾病患者的新治疗方法。NEALS的成员站点致力于对联盟的组织和活动进行公开的科学交流、同行审查和民主管理。该联盟由一个执行委员会管理，其研究活动由一个经验丰富的科学顾问委员会提供咨询。NEALS科学顾问委员会还定期就ALS的目标，试验设计和实施指导学术和行业合作伙伴。

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参考来源：

[1] First Participants Enrolled in the Groundbreaking Trial Led by the Sean M. Healey & AMG Center, https://www.massgeneral.org/news/press-release/first-participants-enrolled-in-groundbreaking-trial-als/?re_appeal=2008EMMGXXNT&utm_campaign=emergency-response-covid&utm_medium=email&utm_source=email-an-covid-8-14-20&mkt_tok=eyJpIjoiTW1FMU0yUmpNelUwTWpZMiIsInQiOiJiVVhGYTNVbHB3c0RaMmljNHNVa2xkMHJRU1NWNVY3aktRWnY3YVZRQVp0dEE0ZHJsTTZ2YmxweitpSlhqQWdOdUR5WjRZdkowYStjWmFBQjFHOE5KOSsxXC91NjJ1ZVA5Z3pzbGVudnRYbE90XC9XaGZqTHZ0SUIxdzdFVEgzbHI2In0%3D

审核：美国麻省总医院

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