CAR-T治疗作为血液肿瘤的创新治疗方案，近年来在临床治疗中取得了良好的效果，能够精准、高效、快速的治疗肿瘤。自2017年头一个CAR-T治疗方法获批上市以来，有关CAR-T治疗的研究接踵而至。今年，CAR-T治疗又取得了哪种重大进展呢?本文总结了截止到2021年12月28日，CAR-T治疗的进展，希望能为血液肿瘤患者及家属提供些许帮助。

三大创新CAR-T治疗获批于临床

全球头一个BCMA CAR-T治疗Abecma获批上市

2021年3月，美国FDA批准Abecma，用于治疗既往接受4线治疗或更多线治疗(包括3类药物：免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体)的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者。Abecma是全球头一个上市的BCMA导向CAR-T治疗。今年8月，Abecma获批欧盟的批准。

关键2期KarMMa研究(NCT03361748)评估了Abecma在复发和难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者中的效果和安全性。所有入组患者先前接受过至少3种治疗方案(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体)且难治(定义为：治疗期间或60天内疾病进展)。

研究数据显示，中位随访超过2年(24.8个月)，Abecma在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中具有持久的效果和可预测的安全性，中位总生存期(OS)为24.8个月，总缓解率(ORR)为73%，缓解持久。

▲图源：参考来源[2]

全球头一个成人急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T治疗Tecartus

今年10月，美国食品和药物管理局批准靶向CD19的CAR-T治疗Tecartus，用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(B-ALL)成人患者(18岁及以上)。Tecartus是头一个也是仅有的一个被批准治疗ALL成人(≥18岁)患者的CAR-T治疗。

此次批准基于ZUMA-3试验的结果，该研究评估了Tecartus治疗复发或难治性复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病成人患者的效果和安全性。

结果显示，单次输注Tecartus后中位实际随访12.3个月，可评估患者中有65%达到完全缓解(CR)或血液学不完全恢复的完全缓解(CRi)。半数以上的患者CR持续时间超过12个月。在可评估效果的患者中，中位缓解持续时间(DOR)为13.6个月(标准治疗后中位总生存期(OS)约8个月)。

▲图源：参考来源[3]

CAR-T治疗Breyanzi二线治疗的效果显著

2020年2月，CD19 CAR-T治疗Breyanzi获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)成人患者。

注：Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统(CNS)淋巴瘤患者的治疗。

今年12月，研究人员公布了Breyanzi二线治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者的关键3期TRANSFORM研究的中期分析数据。

研究显示，中位随访6.2个月，与标准护理相比，Breyanzi延长了无事件生存期(EFS)近5倍：Breyanzi治疗组的中位EFS为10.1个月，标准护理组的中位EFS为2.3个月;Breyanzi与标准护理相比将EFS事件风险降低了65%。

▲图源：参考来源[4]

两大CAR-T治疗扩大适应症

全球头一个CAR-T治疗Kymriah扩大适应症

2017年8月，CAR-T细胞免疫治疗Kymriah被FDA批准上市，这是头一个获批的CAR-T治疗。目前，Kymriah被批准的适应症包括：(1)治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病(r/r ALL)儿童和年轻成人患者(年龄至25岁);(2)治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者。

2021年10月，美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)已分别受理CD19 CAR-T细胞治疗Kymriah(tisagenlecleucel)的补充生物制品许可申请(sBLA)和II类变更：用于治疗先前接受过至少2种治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(r/r FL)成人患者。

此次新适应症申请，基于关键2期ELARA试验的数据。研究结果显示，该研究在先前接受过多种治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者中观察到了强劲的缓解率：完全缓解率(CR)达66%、总缓解率(ORR)达86%。

▲图源：参考来源[1]

滤泡性淋巴瘤头一个CAR-T治疗Yescarta获批新适应症

2017年10月Yescarta获FDA批准，成为头一个治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBLC)成人患者的CAR-T细胞治疗。

今年3月，美国食品和药物管理局(FDA)已批准CD19 CAR-T细胞治疗Yescarta(axicabtagene ciloleucel)一个新的适应症：用于治疗先前已接受过2种或多种系统治疗的复发性或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。

此项批准基于关键ZUMA-5(NCT03105336)临床试验的结果，数据显示，显示，在全部R/R FL患者中(81例可评估患者进行效果分析)，有91%的患者接受Yescarta单次输注表现出治疗反应(ORR=91%)，60%的患者实现完全缓解(CR=60%)。

▲图源：参考来源[5]

CAR-T治疗作为创新治疗方法为血液肿瘤患者带来了巨大的转机，让许多血液肿瘤的患者受益。目前，研究人员仍在继续探索CAR-T治疗在血液肿瘤以及实体肿瘤领域的效果，希望能为更多肿瘤患者带去“根治”的希望。如希望了解更多有关CAR-T治疗内容或有就医需求的朋友，可以拨打热线400-086-8008与我们联系。

参考来源：

[1] Novartis receives priority review by US FDA and filing acceptance by EMA for Kymriah® to treat patients with relapsed or refractory follicular lymphoma | Novartis

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-priority-review-us-fda-and-filing-acceptance-ema-kymriah-treat-patients-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma

[2] Bristol Myers Squibb - Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval for Abecma (Idecabtagene Vicleucel), the First Anti-BCMA CAR T Cell Therapy for Relapsed and Refractory Multiple Myeloma

https://news.bms.com/news/corporate-financial/2021/Bristol-Myers-Squibb-Receives-European-Commission-Approval-for-Abecma-Idecabtagene-Vicleucel-the-First-Anti-BCMA-CAR-T-Cell-Therapy-for-Relapsed-and-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx

[3] U.S. FDA Approves Kite’s Tecartus® as the First and Only Car T for Adults With Relapsed or Refractory B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia

https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2021/10/us-fda-approves-kites-tecartus-as-the-first-and-only-car-t-for-adults-with-relapsed-or-refractory-bcell-acute-lymphoblastic-leukemia

[4] Bristol Myers Squibb - Bristol Myers Squibb’s Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) Significantly Improves Outcomes, Showing Superiority Over 20-Year Standard of Care in Second-Line Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma Based on TRANSFORM Study Results

https://news.bms.com/news/corporate-financial/2021/Bristol-Myers-Squibbs-Breyanzi-lisocabtagene-maraleucel-Significantly-Improves-Outcomes-Showing-Superiority-Over-20-Year-Standard-of-Care-in-Second-Line-Relapsed-or-Refractory-Large-B-cell-Lymphoma-Based-on-TRANSFORM-Study-Results/default.aspx

[5] FDA grants accelerated approval to axicabtagene ciloleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma | FDA

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-axicabtagene-ciloleucel-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma

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