Duchenne肌营养不良症(DMD)，也被称为杜氏肌营养不良症，是一种儿童罕见遗传性疾病，导致进行性肌肉退化和虚弱。美国食品和药物管理局2017年2月批准了Emflaza(deflazacort)片剂和口服悬浮液，用于治疗5岁以上的Duchenne肌营养不良症患者。此前，Emflaza还获得了FDA授予的孤儿药资格和优先审查资格。

图源：美国FDA

　　Duchenne肌营养不良症是较常见的进行性肌营养不良症之一。据统计大约世界上平均每3500个新生男婴中就有一人患此病。大部分DMD患者在3-5岁发病，因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走，7-12岁彻底丧失行走能力，随着疾病进展患者可能在20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。

　　Emflaza获批是基于一项多中心III期临床研究的数据。数据显示，与安慰剂组相比，Emflaza治疗组患者的平均肌力从基线实现显著更大幅度的增加。此外，在第12周所观察到的肌力增加，在研究的整个52周均能够持续，证明了Emflaza治疗效果的持久性。

　　在另一项针对29位男性患者的研究中，研究持续了104周，在评估平均肌肉力量方面，相比于安慰剂，Emflaza在数值上具有优势。

　　Emflaza引起的副作用与其他皮质类固醇相似，较常见的副作用包括面部浮肿，体重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，白天排尿频率异常，多毛症和胃周围的过多脂肪(中枢性肥胖) 。

　　Duchenne肌营养不良症的治疗方面，日本国立精神·神经医疗研究中心医院的肌肉疾病中心对肌萎缩症治疗和研究有着丰富的经验，联合儿童神经病学、神经内科、吞咽困难研究中心为患者提供先进专业的多学科诊疗，包括遗传咨询、呼吸康复、家庭护理支持等。

　　期待Emflaza等新药的不断问世，以及对Duchenne肌营养不良症研究更加深入，能够为Duchenne肌营养不良症患者带来更多更有效的治疗途径。想要了解更多Duchenne肌营养不良症的治疗新进展，或有需求赴日就医的患者，可以在线咨询医学顾问或拨打咨询热线400-086-8008。

　　参考来源：

　　[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-duchenne-muscular-dystrophy

　　[2]https://www.ncnp.go.jp/hospital/patient/disease11.html

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