文中列出了食品和药物管理局（FDA）批准用于视网膜母细胞瘤的癌症药物。包括通用名称和品牌名称。这些药物名称与NCI的“癌症药物信息”摘要相关。视网膜母细胞瘤中可能存在不在此处列出的药物。
 
药物批准用于视网膜母细胞瘤：
 
Clafen (环磷酰胺)
Cyclophosphamide
Cytoxan (环磷酰胺)
Neosar (环磷酰胺)
 


环磷酰胺（cyclophosphamide）在体外无抗肿瘤活性，进入体内后先在肝脏中经微粒体功能氧化酶转化成醛磷酰胺，而醛酰胺不稳定，在肿瘤细胞内分解成酰胺氮芥及丙烯醛，酰胺氮芥对肿瘤细胞有细胞毒作用。环磷酰胺是双功能烷化剂及细胞周期非特异性药物，可干扰DNA及RNA功能，尤以对前者的影响更大，它与DNA发生交叉联结，抑制DNA合成，对S期作用较明显。
 
环磷酰胺是包括在称为烷化剂的一组药物中的化学治疗方法，其通过连接到一个癌细胞的DNA链来起作用。由于DNA是控制癌细胞功能的遗传密码，当环磷酰胺粘附于其上时，化合物使得细胞不能分成两个新细胞。
 
环磷酰胺单独使用或与其他药物组合用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病，急性骨髓性白血病，乳腺癌，慢性淋巴细胞性白血病，慢性骨髓性白血病，霍奇金淋巴瘤，多发性骨髓瘤，真菌病，神经母细胞瘤，非霍奇金淋巴瘤，卵巢癌和视网膜母细胞瘤。
 
该化合物也正在研究用于治疗其他类型的癌症。的美国国家癌症研究所（NCI）药物字典环磷酰胺定义为化学上与具有抗肿瘤和免疫抑制活性的氮芥“合成烷化剂。在肝脏中，环磷酰胺被转化为与DNA结合的活性代谢物阿片磷酰胺和磷酰胺芥末，从而抑制DNA复制并引发细胞死亡。
 
用于视网膜母细胞瘤的药物组合：
 
CEV

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