骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。
 
 
治疗
对于每一例骨髓增生异常综合征（MDS）患者，纪念斯隆凯特林医师都设计了一系列考虑因素，包括：
 
疾病的严重程度，包括IPSS评分和FAB或WHO分类（见分类和分期）
任何以前的治疗
患者是干细胞移植候选人的可能性
病人的年龄和整体健康
干细胞移植

MDS患者可以接受干细胞移植，这有可能痊愈MDS。了解更多关于我们的移植计划。
 
如果您年龄在70岁以下，并且健康，干细胞移植可能被视为一种治疗选择。为了接受干细胞移植，你必须有一个干细胞供体（一个家庭成员或一个不相关的志愿者干细胞供体）。另外，在干细胞移植之前，您可能需要接受MDS治疗。

支持性护理
支持性护理 - 其目标是帮助缓解或预防低血量症状 - 是所有MDS治疗的基石。所有MDS患者较终都需要支持治疗。即使您接受MDS化疗或干细胞移植，您也将获得支持治疗。
 
支持性护理包括对血红细胞和血小板计数危险较低的人使用血液和血小板输注，以及抗生素治疗感染。患者也可受益于注射服用诸如促红细胞生成素（Procrit的®）和达贝泊汀（Aranesp的®），其刺激骨髓产生红血细胞。了同轴电缆骨髓产生更多的白血细胞的其它药物的注射剂包括粒细胞集落刺激因子（优保津®）和培非司亭（Neulasta ®）。
 
这些治疗可能有助于暂时改善血液计数，减少或消除低血量的症状，但不能解决MDS的根本原因。
 
其他治疗选择
对于不符合干细胞移植条件的患者，Memorial Sloan Kettering提供以下治疗方案：
 
5-氮杂胞苷
又称VIDAZA ®，5-氮杂胞苷在2004年为MDS的治疗批准由美国食品和药物管理局。这种药物可以通过释放你的身体所需的基因来改善骨髓的功能，从而使血细胞得到正常的生成。当骨髓功能改善时，血液计数增加，并且在一些患者中，骨髓中的计数恢复到正常水平。
 
白血病的发展也有所缓解或延缓，MDS患者的生存期可延长。医生通常将这种药物用于血液计数显​​着低的患者（包括嗜中性粒细胞减少症，血小板减少症和输血依赖性贫血的血细胞减少症）和/或骨髓原始细胞数量增加的患者。
 
地西他滨
地西他滨是FDA批准用于治疗MDS的另一种药物。它与5-氮杂胞苷在许多方面类似，包括它的作用方式，改善骨髓功能的能力，增加血细胞计数和减少骨髓粒细胞计数。地西他滨还可以延缓白血病的发展，延长MDS患者的生存期。地西他滨和5-氮杂胞苷具有相似的副作用，包括暂时降低血液计数。
 
来那度胺
来那度胺（雷利米得®）也FDA批准用于MDS，但仅用于MDS的相对罕见亚型与被称为缺失的5q异常的染色体特异性5异常。当MDS患者具有5q染色体异常缺失时，来那度胺改善贫血MDS患者的血红蛋白水平的可能性非常高。来那度胺可以在一些不具有缺失5q异常的患者中工作，但不能和那些具有缺失5q亚型的患者一样工作。
 
来那度胺必须非常小心地使用，因为即使改善血红蛋白水平（贫血），实际上也会减少中性粒细胞，这是人体对大多数感染的前列道防线以及血小板计数。这些降低的数字将增加出血和感染的风险。
 
免疫抑制
另一种称为免疫抑制的治疗方法是使用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）来抑制白血球的活性，在某些MDS病例中，白细胞会干扰正常的血细胞生成。这种方法在不到一半的患者中暂时有效。
 
白血病治疗
对于骨髓中有大量原始细胞的患者，医生可以使用急性白血病治疗，特别是如果目的是减少骨髓原始细胞计数，为干细胞移植手术做准备。
 
研究方法
研究人员正在不断测试新的MDS治疗方法，其中许多研究起源于Memorial Sloan Kettering。这些研究方法是通过临床试验过程为符合条件的患者提供的，该过程旨在提高目前的MDS护理标准。
 
在临床试验中通过治疗MDS患者，Memorial Sloan Kettering医师已经表明5-氮杂胞苷，地西他滨和来那度胺是治疗MDS的不受威胁和有效的方法。这些临床试验导致了FDA批准这些药物，并且以这种方式，我们希望为MDS开发更好的治疗方法。
 
正如Memorial Sloan Kettering的所有癌症治疗一样，临床试验涉及一种团队方法，医师，科学家和病理学家一起工作来照顾每个病人。我们擅长确定哪些患者从哪个试验中获得大的益处。"
 

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