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美国治疗白血病: 细胞家谱绘制成功

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-07-20  作者:厚朴方舟  

自从《我不是药神》这部有关白血病的电影被徐峥搬上了荧幕,剧中白血病患者形象深入人心。这部电影中,美国研制药物投入经费药价高没有错、药神为穷人倒卖药品没有错、白血病患者吃不起高价药为了活下去买低价药没有错、政府为了保护研究者研究热情逮捕药贩子也没有错,错的只有白血病这个病而已。近日,国际研究团队初次绘制了急性髓性白血病AML癌细胞的家谱,这对于白血病日后的治疗意义重大!
 
美国治疗白血病
 
7月11日,转网曾经报道过一篇有关急性髓性白血病的文章:Nature:绝了!提前5年预测白血病!只需检测这5个基因!书接上文,白血病的治疗亦是研究重点。近日,Gustave Roussy 癌症研究所的研究人员初次绘制了急性髓性白血病(AML)癌细胞的细胞家谱,继而可以获悉这种血癌对新药enasidenib的反应。
 
该研究于近日以“Clonal heterogeneity of acute myeloid leukemia treated with the IDH2 inhibitor enasidenib”发表在《nature medicine》杂志上。
 
美国治疗白血病
 
说到enasidenib这种药物,它曾经一度“星途璀璨”!
 
在它诞生之前,急性髓性白血病患者的治疗均以失败告终。而enasidenib的II期临床试验显示:它对于40%的IDH2突变的急性髓性白血病患者有效,可以促进血细胞分化并恢复正常的血细胞生成。这直接促成了美国食品和药物管理局(FDA)在2017年对于该药的批准。由于其主要针对癌细胞,而保留正常细胞,不受威胁且极少有副作用,被人们寄予厚望!
 
然而,在尽善尽美的绚烂之后,该药的“星途”却再度回归黯淡。在平均近9个月后,这些患者的癌症又复发了…
 
白血病细胞对enasidenib产生了抗药性!这无疑给了当时的研究人员以致命一击!但是他们奋战多年以后,该领域的研究还是有了可喜的进展!
 
研究人员采集了对enasidenib有反应的37名患者的样本,逐个细胞地研究基因突变,研究骨髓细胞表面的标记,以确定不同的骨髓细胞群,从未成熟的祖细胞到成熟的分化细胞。
 
我们知道,人体骨髓就好像是一条需要不断产生成熟血细胞的装配线!治疗前的患者的装配线会被阻塞。而通过研究骨髓细胞,研究人员可以了解骨髓装配线是如何被阻塞的,enasidenib又是如何帮助并促进分化以解除装配线阻塞的。研究者发现:
 
当治疗急性髓性白血病时,细胞的家庭动态会发生微妙的变化。
 
美国治疗白血病
 
这是靠前次在单一细胞水平上做如此详细的研究!
 
研究者表示:原本我们不知道在所有癌细胞被杀死后,患者的成熟血细胞究竟来自正常细胞还是来自白血病细胞,现在我们已经提供了基因证据,证明enasidenib能够区分癌细胞,从而恢复一些癌细胞的正常功能,在该实验的五分之四的病例中,成熟细胞是来自于白血病骨髓细胞的。
 
该研究初次证明:当产生新的亚克隆时,白血病细胞会停止对enasidenib的反应,这些新的亚克隆便是对enasidenib产生耐药性的根本原因。这有助于设计新的治疗试验以克服这种抗性。它同时意味着enasidenib需要与其他抗癌药物联合使用以防止复发,临床试验已经开始调查患者是否对这些组合有反应,反应时间以及是否可能复发。
 
美国治疗白血病
 
众所周知,急性髓性白血病是成人中较常见且极具攻击性的血癌,多数患者无法痊愈。这一研究无疑具有十分重要的临床意义,未来可以在疾病早期给予急性髓性白血病患者联合治疗,从而避免单一使用enasidenib所产生的耐药性。这项研究对急性髓性白血病患者来说,是一个新生的希望,希望早日应用到临床中,拯救更多的患者!

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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