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乳腺癌美国治疗:CRISPR有望治疗三阴乳腺癌,肿瘤生长速度降低77%
【本文为疾病百科知识,仅供阅读】 2019-09-03 作者:厚朴方舟
大多人的印象里,乳腺癌属于生存率较高的癌症。但是有一种乳腺癌却颠覆了这一认知。这种难治的乳腺癌就是“三阴乳腺癌”。三阴乳腺癌病恶性程度高,肿瘤生长快,且侵袭性非常强,简单来说,就是特别容易通过血液或淋巴转移,通常内脏转移(肺转移和肝转移)和脑转移较多。而目前尚没有有效的靶向治疗方法。
近期《美国科学院院刊》(PNAS)上的一篇研究报告中,美国波士顿儿童医院(Boston Children's Hospital)的研究人员初次阐述了靶向三阴乳腺癌肿瘤的CRISPR基因编辑治疗方法。
论文作者则将表达CRISPR系统的转基因封装在纳米脂质凝胶中,这种载体由脂肪分子和水凝胶组成,无毒、具有良好的柔性和弹性,可与靶向细胞的细胞膜融合,并有效递送携带的DNA序列。该方法将CRISPR系统封装在偶联了特定抗体的纳米脂质凝胶颗粒中,这种抗体可特异性识别TNBC细胞的靶点ICAM-1蛋白,从而将CRISPR系统引导至肿瘤部位,达到治疗的目的。
▲纳米颗粒递送CRISPR系统示意图(DOI: 10.1073/pnas.1904697116)
研究人员设计了小鼠模型试验。通过这种方法,CRISPR系统可有效递送至试验小鼠的乳腺肿瘤细胞,并敲除乳腺癌驱动基因之一LCN2。肿瘤细胞组织的基因敲除效率达到81%,肿瘤生长速率降低了77%,与此同时,正常的细胞组织没有受到明显的影响。
这种将CRISPR系统封装在纳米脂质凝胶中的方法,在三阴乳腺癌的靶向治疗中初步取得的积极结果。由此可以推断在其他类型的癌症治疗中,这一治疗方法应该也能够发挥作用。目前研究团队正在探索这一技能在其它癌症种类中的应用。
CRISPR基因编辑技能小百科
CRISPR是原核生物基因组内的一段重复序列。由于病毒能把自己的基因整合到细菌当中,利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务,而细菌为了将病毒的入侵基因从自身清除掉,于是进化出CRISPR-Cas9系统。利用这个系统,细菌可以把病毒的入侵基因从自己的染色体上切除,这是细菌特有的免疫系统。
CRISPR技能通过一种名叫Cas9的特殊编程的酶发现、切除并取代DNA的特定部分。该技能精准、廉价、易使用,且功能非常强大。在过去的几年里,CRISPR 的发展速度展现出了惊人的增长, 很多公司已经涌现出商业化的技能。
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