近年来逐渐被公众熟知的渐冻症，又被称为肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。这是一种致死性进行性神经系统疾病。大多数渐冻症患者通常在症状初次出现后的3-5年内死于呼吸衰竭。目前，尚无病愈渐冻症的方法，也没有有效的方法来阻止或逆转疾病的进展。

日前，《新英格兰医学杂志》报道了一项美国麻省总医院参与的临床研究，结果显示AMX0035(苯基丁酸钠和牛磺二醇的口服共制剂)在治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)中显示出令人鼓舞的疗效和安全性。

此前在肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和其他神经退行性疾病的实验模型中，苯基丁酸钠和牛磺糖二醇(也称为牛磺去氧胆酸)已被证明可减少神经元死亡。在ALS患者的临床试验中已经测试了每种药物的安全性。

在这项为期24周的CENTAUR 2期试验中，研究者招募了在过去18个月内出现症状的新确诊的ALS患者。71%的参与者在试验进入时或之前使用了利鲁唑，34%的患者使用依达拉奉，28%的患者使用了两种治疗药物。

主要结局指标是24周内修订肌萎缩性侧索硬化症功能评分量表(ALSFRS-R;范围0-48，分数越高表示功能越好)的总得分下降率。次要结局直播包括等长肌力下降率、血浆磷酸化轴突神经丝H亚单位水平和缓慢肺活量;死亡、气管造口或持续性通气时间;死亡、气管造口或持续性通气、住院时间。

试验结果显示，根据ALSFRS-R评分，在24周内，苯基丁酸钠-牛磺脲钠治疗组患者的功能下降比安慰剂慢。试验结束时，治疗组的平均ALSFRS-S评分为29.06，安慰剂组为26.73，相差2.33分。次要结果显示，AMX0035优于安慰剂，尽管在两组之间未达到统计学显着性，但仍具有数值上的优势。

为了评估苯丁酸钠-牛磺酚二醇钠对ALS患者的疗效和安全性，需要更长的和更大规模的试验。目前一项为期132周的开放标签扩展试验正在进行中。在三年的随访期内，起初被随机分配给AMX0035的试验参与者比起初被随机分配给安慰剂的参与者平均寿命长6.5个月。

关于美国麻省总医院Healey-ALS中心ALS平台试验

自1993年率先发现肌萎缩性侧索硬化症相关基因以来，美国麻省总医院一直走在国际ALS研究的前沿。借助当今可用的许多新工具和技术，这里的科学家正在积极地将ALS基础研究转化为新治疗方法。

图源：美国麻省总医院

如今麻省总医院Healey-ALS中心正与东北肌萎缩性侧索硬化症联盟合作，共同开发肌萎缩性侧索硬化症的平台试验，从根本上加速创新，以寻求病愈ALS的方法。像选择试验一样，平台试验测试多种药物，但所有药物都与一种普通安慰剂进行比较，并分别判断每种药物的疗效。

期待未来会出现可以有效缓解渐冻症疾病进展，甚至可以病愈该病的新治疗方法，为饱受渐冻症折磨的广大患者带来福音。

参考来源：

[1] Sabrina Paganoni, Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis, N Engl J Med. 2020

[2]https://advances.massgeneral.org/neuro/journal.aspx?id=1732

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