神经母细胞瘤多发生于2岁以内的婴幼儿，是儿童最常见的颅外肿瘤之一。该病的发病率在欧洲和北美较高，因此有关神经母细胞瘤的治疗，欧美国家的经验更丰富。那么美国如何治疗神经母细胞瘤？

　　▲图源：参考来源[1]

一、神经母细胞瘤治疗方法

　　1. 手术

　　手术是神经母细胞瘤治疗的重要手段，临床治疗时，需要由具有丰富神经母细胞瘤手术治疗经验的专家根据患儿的风险制定相应的手术策略：

　　如果经分析患儿的神经母细胞瘤处于早期无转移，且肿瘤本身恶性程度不高，只采用手术治疗就可以获得良好的预后，无需术后化疗或放疗;

　　如果神经母细胞瘤出现转移或浸润，则需要采用术后化疗或放疗来提高预后效果。

　　值得一提的是，一些婴幼儿确诊神经母细胞瘤后，肿瘤可能会自然变小，可以无需治疗，但需要定期随访，一旦发现肿瘤增长，应及时进行切除。

　　另外，胸腔镜、腹腔镜等微创手术的出现在保证神经母细胞瘤手术效果的同时，提高了患儿的术后生活质量，也成为了神经母细胞瘤患儿治疗的重要选择。在临床治疗中，可以由专业的医生根据患儿肿瘤的大小、位置、是否出现血管浸润等综合判断是否能够采用微创手术治疗，提高预后效果。

　　2.放射治疗

　　放射治疗是高危组神经母细胞瘤的重要手段，但是传统的放疗手段可能会造成对正常组织或器官的损伤，同时可能增加神经母细胞瘤患儿罹患继发癌症的风险。

　　质子治疗可以将更高的辐射剂量传递到肿瘤部位，准确度高;同时更大程度地减少对周围健康器官和组织的暴露，可有效减少放疗的副作用。另一方面，相比传统的放射治疗，质子治疗可以有效降低儿童患者罹患继发癌症的风险，已经成为了儿童肿瘤放疗的“金标准”。

　　2019年发表在《Int J Radiat Oncol Biol Phys(国际放射生物学杂志)》中的一篇针对质子治疗小儿高危神经母细胞瘤效果的研究结果指出，经质子治疗后，神经母细胞瘤3年，4年和5年总生存率分别为89%，80%，80%[2]，且未出现严重副反应。

　　同年，发表在《Pediatr Blood Cancer》中，针对质子治疗高危和局部复发性神经母细胞瘤效果的一项研究，结果显示，经质子治疗后，神经母细胞瘤两年和五年局部控制率分别为94%和87%;五年总生存率为94%[3]。

　　两项研究均证实，在神经母细胞瘤治疗中，质子治疗具有显著优势。

　　3.化疗

　　化疗是中危神经母细胞瘤及高危神经母细胞瘤治疗的重要手段，在术后辅助化疗，可以显著降低神经母细胞瘤的复发几率，提高神经母细胞瘤的治愈率。目前，常用于神经母细胞瘤的化疗药物包括卡铂、环磷酰胺、多柔比星、依托泊甙、拓扑替康、顺铂和长春新碱。

　　4.干细胞移植

　　对于神经母细胞瘤(NB)患儿，采用高危大剂量化疗联合造血干细胞移植可显著改善预后。此前，已有研究证实，对于Ⅳ期神经母细胞瘤患者，在手术切除和局部放疗的基础上采用大剂量化疗 、造血干细胞移植等治疗，可以将生存率延长近7倍(29.2% vs 4.4%)[4]。

　　5.免疫治疗

　　自2015年，FDA批准首款专门用于神经母细胞瘤治疗的抗体药物Dinutuximab(Unituxin)，用于治疗经一线多药物、多模式治疗后达到部分缓解的高危神经母细胞瘤儿童患者以来，越来越多的免疫治疗药物在神经母细胞瘤治疗领域显现出突出的作用。

　　2020年，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Danyelza(Naxitamab-gqgk)联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤患者。

　　此外，放射+免疫的组合疗法也在神经母细胞瘤的治疗领域显现出突出的效果。

　　近日，放射性免疫疗法I131-omburtamab已向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)，有望成为神经母细胞瘤的另一重磅选择。该疗法通过将放射性碘(I131)与靶向B7-H3的抗体结合，可以在杀死癌细胞的同时，降低对健康细胞的毒性。现有的研究结果证实，I131-omburtamab的疾病控制率达到90%[5]。

二、美国看病神经母细胞瘤

　　该病的发病率在欧洲和北美较高，因此有关神经母细胞瘤的治疗，欧美国家的经验更丰富，其中，美国治疗神经母细胞瘤的水平更加先进。

　　纪念斯隆-凯特琳癌症中心在神经母细胞瘤的治疗领域经验丰富，是美国治疗神经母细胞瘤的领先机构，可以为神经母细胞瘤患儿寻找到最佳的治疗方案，提高患儿的预后效果。

       厚朴方舟与美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心有着密切的合作关系，可以为国内患儿提供远程会诊及一站式出国看病服务，为不幸罹患神经母细胞瘤的儿童提供更多诊疗帮助，有需要的朋友可以拨打400-086-8008或在线联系医学顾问进行咨询。

参考来源：

[1]神経芽腫〈小児〉 全ページ：[国立がん研究センター　がん情報サービス　一般の方へ]

[2]Hill-Kayser CE, Tochner Z, Li Y, Kurtz G, Lustig RA, James P, Balamuth N, Womer R, Mattei P, Grupp S, Mosse YP, Maris JM, Bagatell R. Outcomes After Proton Therapy for Treatment of Pediatric High-Risk Neuroblastoma. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2019 Jun 1;104(2):401-408.

[3]Bagley AF, Grosshans DR, Philip NV, Foster J, McAleer MF, McGovern SL, Lassen-Ramshad Y, Mahajan A, Paulino AC. Efficacy of proton therapy in children with high-risk and locally recurrent neuroblastoma. Pediatr Blood Cancer. 2019 Aug;66(8):e27786. doi: 10.1002/pbc.27786. Epub 2019 May 2. PMID: 31050179; PMCID: PMC6588416.

[4]大剂量化疗造血干细胞移植治疗Ⅳ期神经母细胞瘤的长期疗效研究

[5]Y-mAbs Announces Submission of Omburtamab Biologics License

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