每年诊断为癌症的21,000名美国人中，约有三分之一患有AML，一种罕见且侵略性的血液和骨髓疾病。Dana-Farber癌症研究所的Richard Stone，领导的靶向药物已经成为25年来新诊断的急性骨髓性白血病(AML)的初个新治疗方法。该药物midostaurin(Rydapt®)被美国食品和药物管理局(FDA)批准为化学治疗方法，用于新诊断为AML的成年患者，该疾病的基因FLT3中携带突变。

“在RATIFY试验中看到的midostaurin加化疗的总体生存优势对于新诊断的FLT3突变的AML患者来说具有显着的改善，”Stone说。“现在有助于在这个高风险患者人群中建立新的护理标准。

Midostaurin对这组患者的好处在RATIFY试验中得到证实，该试验是由Stone领导的国际3期临床试验，他Dana-Farber成人白血病计划主任。该试验包括717例以前未经治疗的FLT3突变的AML患者，发现用midostaurin和化疗治疗的患者生活时间明显更长，死亡风险比单独使用化疗的患者降低23%。

FLT3是一种在增加某些血细胞数量方面起作用的细胞表面的蛋白质。与其他形式的AML相比，FLT3基因突变可导致疾病进展更快，复发率更高，生存率更低。在获得midostaurin的批准之前，AML的治疗方式25年以上相对不变。

在试验中，接受midostaurin加化疗的患者较常见的副作用包括低白细胞计数，恶心，疼痛或溃疡，呕吐，头痛，瘀伤，肌肉骨骼疼痛，鼻出血，器械相关感染，血糖升高和上呼吸道感染。

美国丹娜-法伯癌症研究院成立于1947年，是美国哈佛大学医学院的癌症专科附属医院，美国联邦丹娜-法伯癌症研究院政府指定的综合性癌症治疗中心，产生了1位诺贝尔医学奖获得者。自成立以来一直致力于为癌症患者提供专业、高效的医疗服务，同时通过前沿权威研究提高对癌症及相关疾病的认识、诊断、治疗及预防等。

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