食品和药物管理局（FDA）较近批准了一些成年患者急性骨髓性白血病（AML）的两种新治疗方法：恩西地替（Idhifa®），一种靶向IDH2蛋白异常形式的药物; 和脂质体阿糖胞苷 - 柔红霉素CPX-351（Vyxeos™），一种封装在称为脂质体的微小脂肪颗粒中的双药化疗联合治疗。
 
8月3日宣布的Vyxeos批准是针对患有两种高危形式的AML的患者。两天前宣布的恩西地平批准是针对成年人的AML，其肿瘤具有IDH2基因突变，经FDA批准的检测发现，并且其疾病在早期治疗（复发）后恢复或未对标准治疗（难治性）作出反应）。
 
估计10-15％的AML成人患有致癌性IDH2突变。口服阿萨西地平是FDA批准的前列个IDH靶向药物。

人类细胞被急性骨髓细胞白血病细胞包围（紫色）。    信用：国立癌症研究所

 
FDA还批准了一项伴随的诊断测试，即RealTime™IDH2检测，以检测IDH2突变并鉴定可从该药物中获益的患者。恩西替尼批准“是AML 精密医学的进步，”NCI 癌症治疗和诊断部门的 Richard Little博士说。
 
值得注意的结果，但更多学习
Enasidenib的批准是基于单臂临床试验的结果，其中199例患者。试验中所有患者均复发或难治AML，并通过RealTime检测检测到IDH2突变，均用恩西替尼治疗。
 
特别是，FDA对两种结果的速率和持续时间进行了批准：完全反应和部分血液恢复（CRh）的完全反应，这意味着没有发现白血病的迹象，但有一些血液计数，或只是血小板计数，尚未恢复正常水平。该机构还引用了这样一个发现：34％的患者在入院时需要红细胞和/或血小板输注在至少一个56天的时间内不再需要输注，而恩西替尼。
 
药物的常见副作用包括黄疸和恶心。14％的患者发生严重的副作用，称为分化综合征，包括发烧和呼吸窘迫，如果不治疗可能致命。
 
恩西地替尼阶段I / II临床试验的详细资料显示，总体而言，40％的研究参与者对恩西地替反应，19％的患者完全缓解白血病。
 
公布的结果还显示，试验中所有患者使用研究药物开始治疗的中位总生存期为9.3个月，达到完全缓解的患者中位总生存期为19.7个月。
 
Little博士表示，FDA基于单臂II期试验结果的治疗方案得到了批准。他补充说，试验中发现的反应和总生存率优于常规治疗复发或难治性AML患者的治疗方法。
 
“在这种情况下，基于已经患有复发性白血病的患者治疗失败的风险很高，8个月以上的完全反应是长时间的，”特别是单次靶向治疗，“小博士指出。
 
他说，这一长度的缓解将有助于其他治疗方法的规划和决策，如同种异体干细胞移植，这可以用于治疗AML。
 
小博士强调，关于恩西地替“有更多的东西要学习”。他说：“目前的挑战是调查这种药物在新诊断的AML和IDH2突变患者中的用途，并了解如何将药物与其他AML治疗相结合，从而对患者的治疗结果产生重大影响。
 
基于脂质体的治疗是一种新的护理标准
在恩西替尼批准之后，FDA批准Vyxeos用于具有两种类型的AML的成年人，其具有特异性差的预后 - 新诊断的AML在治疗另外一种类型的癌症（t-AML）后发展，并且具有骨髓增生异常相关变化的AML （AML-MRC）。
 
Vyxeos由两种抗癌药物，柔红霉素和阿糖胞苷组成，包裹在脂质体 - 一种微小脂肪颗粒中。脂质体被设计为提供实验室实验中显示的两种药物的特定比例的权威递送，以具有比单独给予每种药物更大的组合效应。
 
由于癌细胞倾向于比其他细胞更有效地吸收脂质体，所以递送到白血病细胞中的药物的剂量高于正常细胞所观察到的剂量，可能增加治效果果而不增加毒性。
 
FDA的批准是基于III期临床试验的结果，随机分配60-75岁的患者到Vyxeos或柔红霉素和阿糖胞苷（称为7 + 3）的标准组合方案，其中两种药物分别给予。
 
在2016年美国临床肿瘤学会年会上提出的试验结果显示，接受Vyxeos 免责声明的患者的中位生存期为9.6个月，而对照组为5.9个月。Vyxeos治疗组的完全缓解率为38％，对照组为26％。Vyxeos组（34％）患者比对照组（25％）中更大比例的患者继续进行干细胞移植。
 
两个治疗组的副作用相似。较常见的严重副作用包括呼吸困难，出血事件，低白细胞计数的发热和心律失常。
 
根据FDA的批准，这是初次专门针对新诊断的t-AML和AML-MRC。
 
“这种基于脂质体的制剂”将被视为对这些高危型AML形式的老年患者的新护理标准，“Little博士说。
 
与enasidenib一样，“需要更多的工作才能充分了解在本临床试验中纳入的患者类型之外的Vyxeos”，Little博士指出。“诱惑将是在其他高风险形式的AML患者中使用脂质体制剂，在我看来，我们需要更多的信息，才知道这是否会改善这些患者的结局。”

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