横纹肌肉瘤是一种比较罕见的软组织肉瘤，儿童是高发群体。随着医学水平的提升，儿童横纹肌肉瘤的生存率也有了明显的提高。那么儿童横纹肌肉瘤的生存率是多少，哪些治疗方案可以提高生存率?针对于这些问题厚朴方舟医学顾问咨询了日本权威专家，整理了相关内容。

儿童横纹肌肉瘤生存率：

横纹肌肉瘤的五年生存率于疾病的危险度有着紧密的关联。根据病理亚型、TNM治疗前临床分期和术后病理分期，将横纹肌肉瘤按危险度分为低危组、中危组、高危组。通常各个人群的五年生存率都会受到肿瘤所在的位置、分期以及其他因素影响。

根据美国国立癌症研究中心统计的数据， 低危组人群的五年生存率为70-%90%以上;中危组横纹肌肉瘤患者的五年生存率在50%-70%之间，其中1-9岁的儿童往往比年龄大的孩子获得更好的预后;高危组的横纹肌肉瘤患者五年生存率约为20%-30%。

相同危险程度下，1至9岁的儿童预后更好，而那些年龄较小和较大的儿童预后较差。在一项组间横纹肌肉瘤研究组(IRSG)试验中，小于1岁的横纹肌肉瘤患者5年无失败生存率(FFS)为57%，1 - 9岁的患者为81%，大于10岁的患者为68%。小于1岁的患者5年生存率为76%，1至9岁的患者为87%，大于10岁的患者为76%。

哪些治疗方案可以提高横纹肌肉瘤患者的生存率?

1. 外科手术

手术通常是横纹肌肉瘤患儿的优先治疗选择，且能否完全清除肿瘤组织是影响患者生存率的重要因素。在一项研究中，初次手术后肿瘤局部严重残留的患者(外科病理组III)的5年生存率约为70%，与术后无残留肿瘤患者90%以上(I组)和术后显微镜下残留肿瘤患者(II组)约80%相比，I组和II组为少数患者，约50%的患者在诊断时患有不能切除的III组疾病。

2. 化学治疗

化疗是儿童横纹肌肉瘤的一线治疗方案，通常化疗方案将根据患者所在的危险组别来选择。根据美国国立癌症研究所的数据显示，某些低危组横纹肌肉瘤患者亚组在使用长春新碱和放线菌素(VA方案)联合放疗治疗术后残余肿瘤的方案时，生存率高于90%。

横纹肌肉瘤标准化疗方案：

VA方案：长春新碱和放线菌素;VAC方案：长春新碱，放线菌素和环磷酰胺

3. 放射治疗

放疗主要用于术后残留，以及一些肿瘤位于重要器官时，手术可能导致器官功能损伤或者毁容，此时放疗也是主要的治疗方法。常用于横纹肌肉瘤治疗的放疗方法包括三维适形放疗(3D-CRT)、调强放射治疗(IMRT)、立体定向放射治疗、质子治疗，以及内部放射治疗。治疗所需的放射剂量应根据手术切除和化疗之前的诊断范围(包括临床上涉及的区域淋巴结)来确定。

质子治疗机，图源：日本筑波大学附属医院

其中质子治疗作为新型的放疗手段，在横纹肌肉瘤的放射治疗中具有明显的优势。一项前瞻性II期试验比较了质子束治疗与IMRT在治疗儿童横纹肌肉瘤中的效果，与IMRT相比，质子治疗可降低肿瘤周围未累及组织的辐射剂量，从而改善正常组织的备用性。而在另一项针对质子治疗非转移性儿童横纹肌肉瘤的研究中，质子治疗的2年局部控制率达88%。

日本质子治疗技术处于国际先进水平，在实体肿瘤的质子治疗方面积累了丰富的经验。此外日本拥有的质子重离子设施数量居于世界前列，并且医疗资源分布平均。在治疗费用方面，日本质子治疗的费用大约为40-50万人民币，美国一个疗程的质子治疗大约需要80-100万人民币。相比较而言，日本质子治疗的性价比更高。考虑质子治疗的横纹肌肉瘤患者可以选择去日本进行治疗，厚朴方舟可以帮助患者和家属咨询预约日本质子治疗中心，让患者一站式无忧出国看病。

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参考文献：
https://www.cancer.gov/types/soft-tissue-sarcoma/hp/rhabdomyosarcoma-treatment-pdq#_532_toc

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