横纹肌肉瘤是儿童常见的软组织恶性肿瘤，可以起源于人体的任何部位，如果不能及时治疗，将会对儿童的后续成长发育产生严重影响。目前，对于儿童横纹肌肉瘤的主要手段是手术，后续进行辅助化疗和放疗。近年来，质子治疗及新辅助治疗等方法的出现，为横纹肌肉瘤患儿带来了新的治疗选择，显著降低了传统治疗带来的毒副作用。

一、质子治疗横纹肌肉瘤效果显著

　　传统放射治疗会对儿童的生长发育造成严重的影响，比如脑部肿瘤，传统放疗由于不可避免的副作用问题，会导致儿童脑部发育在治理或认知方面受到影响;肢体部位的肿瘤，传统放射治疗容易导致后期生长不对称的危害。

　　质子治疗由于精度高、能量集中，副作用小，对于儿童肿瘤的治疗的效果更好，对生长发育方面产生的副作用更小，甚至可以完全忽略。

　　此前，日本的临床数据显示，质子治疗横纹肌肉瘤的1年生存率为84.5%，3年生存率为74.3%，5年生存率为66.5%[3]。另外，质子治疗还可使辐射诱发的继发癌症的风险降低2倍[4]。

　　▲质子治疗机，图源：日本国立癌症研究中心东医院

　　此前厚朴方舟就曾为确诊为左眼横纹肌肉瘤的8岁患儿欢欢，预约日本国立癌症研究中心东医院的秋原哲夫教授进行治疗，通过质子治疗后，欢欢的病情终于得到控制。

二、新辅助治疗为横纹肌肉瘤患儿带来新选择

　　另外，新辅助治疗的出现也为横纹肌肉瘤患儿提供了新的治疗选择。此前，发表在国际医学期刊《Cancer》上的一篇研究指出，相比传统治疗方案，在手术前采用新辅助治疗，可以提高治疗的效果，减少放疗剂量，从而降低放疗带来的毒副作用，但同时潜在手术并发症风险会相对增高。

　　▲图源：参考来源[1]

　　研究纳入了两项针对III组横纹肌肉瘤儿童患者的研究(D9803和ARST0531)，研究D9803先用新辅助化疗控制肿瘤，直至肿瘤适合手术切除;术后根据没有残留病灶、仅有显微镜下可见病灶、和肉眼可见病灶三种手术结果，采用低中高三种术后放疗剂量;研究ARST0531先采用手术切除，在术后的第四周开始放疗，并降低化疗药环磷酰胺的总剂量。

　　在临床治疗中，基于肿瘤进展程度及初次手术后的肿瘤残留程度，可将横纹肌肉瘤分为四组：I组，无残留肿瘤，占所有横纹肌肉瘤的13%;II组，显微镜下残留，约占所有横纹肌肉瘤的20%;III组，术后有肉眼残留，约占48%;IV组，确诊时横纹肌肉瘤已出现远处转移，约占18%[2]。

　　通过研究人员的对比分析发现，优先采用新辅助化疗联合手术、放疗的方案在除原发病灶位于膀胱/前列腺的分组外的其他分组(包括原发病灶位于四肢、躯干和腹膜后、胸腔/会阴/肛周等的横纹肌肉瘤患者)中都展现出比传统方案更好的效果;且原发病灶为四肢肿瘤的横纹肌肉瘤患者，接受新辅助治疗后的复发概率大大降低。

　　▲四张小图分别指向原发病灶不同的横纹肌肉瘤患者采用新辅助治疗后的效果，左上为所有人;右上为膀胱/前列腺肿瘤;左下为四肢肿瘤;右下是其他肿瘤，图源：参考来源[1]

　　但是，新辅助治疗联合手术、放疗的方案并非没有缺点，研究人员指出，对于部分病灶位于膀胱/前列腺或四肢的横纹肌肉瘤患者，采用术前新辅助治疗的方案可能会造成重要器官/功能丧失(包括膀胱切除、四肢截肢)。因此在治疗前，必须由专业、权威的医生对两种治疗方法进行分析评估。

　　作为国内知名海外医疗服务机构，厚朴方舟与世界多家权威横纹肌肉瘤治疗中心有着深入的合作关系，如日本国立癌症研究中心东医院、日本筑波大学附属医院、美国麻省总医院、美国丹娜-法伯癌症研究所等，如希望了解更多横纹肌肉瘤治疗方案，或有意向前往采用质子治疗等治疗提高预后效果的，可以直接在线咨询医学顾问或拨打400-086-8008进行咨询。

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