近日，有重磅好消息传来，美国医药研究团队研发的神经母细胞瘤新药naxitamab已经进入FDA审评（Rolling Review）程序中。神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿较常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。那么接下来厚朴方舟医学顾问老师为您提供神经母细胞瘤新药的相关动态。
新药naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。这款naxitamab新药通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。在美国，FDA已授予naxitamab治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的治疗药品资格（ODD）；在2018年8月，FDA还授予了naxitamab突破性药物资格（BTD），联合GM-CSF治疗高危神经母细胞瘤。目前，naxitamab用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤，处于临床开发阶段。
naxitamab作用机制（图片来源：Y-mAbs公司网站）
2019年10月25日，Y-mAbs公司在法国里昂举行的国际儿童肿瘤学会（SIOP）年会上公布了naxitamab联合GM-CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者I/II期治疗药品12-230研究（NCT01757626）的前沿数据。
该研究的一个亚组包括28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者，这些患者对强化诱导治疗无效，并且超过一半的患者也对二线化疗难治。研究中，这些患者接受了naxitamab与GM-CSF联合治疗。结果显示，客观缓解率（ORR）为78%、有50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。
该研究的另一个亚组包括35例对神经母细胞瘤挽救性治疗方法（salvage therapy）有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者，其中30例可评估效果。有三分之一的患者在入组研究前疾病复发两次或两次以上，有89%的患者曾接受过抗GD2药物治疗。在这组患者中，naxitamab与GM-CSF联合治疗的总缓解率（ORR）为37%，表明该药品治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。Y-mAbs公司首席执行官Claus Moller博士表示：“我们相信，这对Y-mAbs和神经母细胞瘤患者来说是一个重要的里程碑。”
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参考文献：
1.Y-mAbs Initiates Rolling Submission of Biologics License Application to U.S. FDA for Naxitamab for Treatment of Neuroblastoma.
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