据海外医疗服务机构厚朴方舟前沿消息，Clovis Oncology公司宣布美国FDA加速批准(accelerated approval)了其新药Rubraca(rucaparib)片剂、PARP抑制剂作为单一治疗方法用于治疗携带有害BRCA突变(生殖系和/或体细胞)的晚期卵巢癌，这些妇女患者已经接受过两种或更多种化疗治疗手段。

根据美国国家癌症研究所(the National Cancer Institute)估计，2016年度约有2.2多万名妇女被诊断为卵巢癌，1.4万病人会因此而死亡。其中，大约15%至20%的卵巢癌患者携带BRCA基因突变。BRCA基因主要参与修复损伤的DNA，通常以此机制来防止肿瘤进一步发展。然而，这些基因的突变也可直接导致包括卵巢癌在内的某些癌症。

▲Rucaparib的分子结构

Clovis Oncology公司的新药Rubraca是一种靶向聚ADP-核糖聚合酶(PARP)的抑制剂，可阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。当PARP的功能得到抑制，那些同时具有受损BRCA基因的癌细胞DNA不太可能得到修复，于是可导致癌细胞死亡，并可能减缓或停止肿瘤生长。

▲Rucaparib的作用机理

今天，FDA也同时批准了Foundation Focus CDxBRCA伴随诊断试剂盒与Rubraca一起使用，它也是美国FDA批准的前列个基于下一代测序(NGS)的伴随诊断。药明康德合作伙伴Foundation Medicine公司与Clovis公司共同开发了伴随诊断测试Foundation Focus CDxBRCA，这是一种基于病人组织的基因组测定工具，可检测卵巢癌中的肿瘤BRCA1和BRCA2突变(生殖系和/或体细胞)。

FDA在其加速批准项目下批准了Rubraca，该监管机构还曾授予了Rubraca突破性治疗方法认定和优先审查资格。Rubraca也获得了孤儿药资格认定。

Rubraca的NDA申请是基于来自两个多中心、单臂、开放标签临床试验的积极结果，研究人员在晚期BRCA突变卵巢癌妇女中评估了客观反应率(ORR)和持续时间(DOR)，她们接受两个或更多化疗后病情有所恶化。所有106名患者每日两次口服600毫克Rubraca作为单一治疗方法，直到疾病进展或不可接受的毒性。

基于独立放射学评审(IRR)的反应评估为42%(95%CI：32,52)，中位DOR为6.7个月(95%CI：5.5,11.1)。研究者评估的ORR在铂敏感患者中为66%(52/79;95%CI：54,76)，在铂耐药患者中为25%(5/20;95%CI：9,49)，在铂难治性患者中为0%(0/7;95%CI：0,41)。BRCA1或BRCA2基因突变的患者具有相似ORR。

▲Rubraca的临床良好数据

“我们相信，今天Rubraca的获批为两种或多种化疗后生殖系或体细胞BRCA突变的晚期卵巢癌患者提供了一种重要的创新治疗方法，”Clovis Oncology的首席执行官兼总裁Patrick J. Mahaffy博士说道：“我们期待在美国市场推出Rubraca，尽快为晚期卵巢癌女性患者提供这种急需的精准医学治疗方案。”

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