丙肝是一种由病毒引起的肝脏慢性炎症，往往会影响肝脏功能，甚至引起肝功能衰竭。根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的数据，全美约有270万到390万人罹患有丙肝，约占美国总人口的1%，不容忽视。而在这些患者中，大约有23000到46000名是儿童。

对于成人患者而言，目前已有较多可靠的治疗方案。以Sovaldi与Harvoni为例，这两款药物中的活性成分sofosbuvir是一种尿嘧啶类似物，可抑制丙肝病毒RNA聚合酶NS5B的活性。Harvoni中的另一款活性成分ledipasvir是丙肝病毒磷酸化酶NS5A的抑制剂，能够抑制这种在病毒的复制、装配、分泌过程中均发挥着重要作用的酶。2013和2014年，这两款药物分别获得了美国FDA的批准上市，治疗丙肝。

▲Sovaldi的活性成分sofosbuvir为丙肝治疗带来了突破

然而由于儿童的特殊性，研究人员需要额外证实这两款药物的有效性和不受威胁性。在一项开放标签、多中心的临床研究中，研究人员们发现Harvoni取得了和成人患者中类似的效果——有98%的患者在经治的12周后，血液里检测不到病毒的存在。这表明他们的感染已被病愈。在另一项研究中，Sovaldi与利巴韦林(ribavirin)联用，在2型丙肝和3型丙肝中分别取得了满分和97%的五年生存期。

▲Harvoni可治疗多种丙肝亚型

在不受威胁性上，研究人员分析了药物在人体内的药代动力学和药物暴露，并发现与成人中的水平类似。基于这些数据，美国FDA批准这两款革命性的药物治疗儿童丙肝患者。

“这两项批准将改变丙肝治疗领域的面貌，满足儿童和青少年丙肝患者的需求。”美国FDA药物评估和研究中心抗微生物产品办公室主任Edward Cox博士说道。

“Gilead的目标是开发治疗方法，并带给所有丙肝患者痊愈的希望，”Gilead的研发执行副总裁兼首席科学官Norbert Bischofberger博士说道：“有史以来前列次，美国12岁以上的，罹患6种慢性丙肝的儿童获得了直接作用的抗病毒治疗方法。这将带来很高的丙肝五年生存期，并消除干扰素的使用。”

我们祝贺Gilead获得的批准，并祝愿人类能早日战胜和消灭丙肝，迎接更健康的未来。

来源：生物360

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