Active Biotech公司近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗癌药tasquinimod治疗多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)的孤儿药资格。在美国，FDA的孤儿药资格授予那些能够诊断、预防或不受威胁有效治疗患者数目少于20万的罕见疾病的药物。FDA授予孤儿药资格的药物，除了获得上市后7年的市场独占期外，还能获得其他的一些奖励，比如研发成本减免。

多发性骨髓瘤(MM)是一种血液系统恶性肿瘤，无法痊愈且复发率很高。在多发性骨髓瘤中，骨髓内的一组浆细胞(或骨髓瘤细胞)不受控制地生长，其他血液形成细胞如白细胞、红细胞和血小板则被抑制。而由于浆细胞是机体免疫防御和抗体产生的重要组成部分，因此浆细胞增殖失控可导致若干严重健康问题，如贫血、感染、骨组织破坏、肾脏问题。近年来，尽管已有多种新药上市极大地改善了多发性骨髓瘤(MM)患者的预后和生存率，但该病的生物学异质性和突发性耐药仍然是一个巨大的挑战，导致该领域的医疗需求仍然很高。

tasquinimod是一种新颖的化合物，通过靶向肿瘤微环境发挥免疫调节、抗转移、抗血管生成作用，能够影响肿瘤生长和扩散的能力。tasquinimod作用于免疫抑制细胞，该类细胞具有促进免疫逃避、血管生成及转移作用，在多发性骨髓瘤的肿瘤进展中发挥了关键作用。

tasquinimod的专利有效期至2035年。此前，该化合物的临床开发专注于前列腺癌治疗，并已通过了概念验证试验，在Ⅱ期和Ⅲ期临床研究中也表现出了良好的不受威胁性，但却未能提高患者的总生存时间。多发性骨髓瘤方面，tasquinimod已在动物模型中取得了强劲的效果证据，目前，Active biotech公司正在寻找合作伙伴继续推进tasquinimod在该治疗领域的临床开发。

Active Biotech是一家专注于免疫防御领域医药产品研发的生物技能公司，其研发管线中包括针对神经退行性疾病、自身免疫性疾病、癌症的项目。目前，该公司主要集中于拉喹莫德(laquinimod)和Anyara项目。此外，该公司正在寻找战略合作伙伴推进tasquinimod、paquinomod和SLIC项目的临床开发。

拉喹莫德(laquinimod)是一种每日口服一次的实验性、中枢神经系统(CNS)活性的免疫调节化合物，正开发用于复发缓解型多发性硬化症(RRMS)、原发进展型多发性硬化症(PPMS)和亨廷顿病(HD)的治疗。

Anyara则是一种TTS(肿瘤靶向超抗原)物质，这是一种蛋白类药物，通过在肿瘤微环境中的局部免疫激活进行肿瘤特异性治疗。目前，Anyara的临床开发主要集中于肾细胞癌，但该药针对非小细胞肺癌(NSCLC)和胰腺癌也表现出了良好的治效果果。

来源：生物360

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