美国食品和药物管理局7月7日批准Endari（L-谷氨酰胺口服粉剂）用于镰状细胞病的五岁及以上的患者，以减少与血液病症有关的严重并发症。
 
FDA将药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说，“Endari是近20年来批准用于镰状细胞病患者的初例治疗方法。卓越中心。“到目前为止，只有另外一种药物被批准用于患有这种严重，虚弱的疾病的患者。


 
镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，其中红细胞异常形状（新月形或“镰刀形”）。这限制了血管中的流动，限制了氧气输送到身体的组织，导致严重的疼痛和器官损伤。据美国国立卫生研究院统计，美国约有10万人患有镰状细胞病。这种疾病较常发生在非洲裔美国人，拉丁美洲人和其他少数群体中。美国患有镰状细胞病的患者的平均预期寿命约为40至60岁。
 
在入选试验前12个月内，在五至五十八岁患有镰状细胞病患者的两个或多个痛苦危机患者的随机试验中研究了Endari的不受威胁性和有效性。患者被随机分配到用Endari或安慰剂治疗，并且在48周内评价治效果果。与接受安慰剂治疗的患者相比，用Endari治疗的患者平均得到的胃肠外给药麻醉或酮咯酸（镰状细胞危机）治疗疼痛的住院次数较少，镰刀细胞住院时间较少疼痛（中位数2与中位数3），医院天数较少（中位数为6.5天，而中位数为11天）。接受Endari的患者与接受安慰剂的患者相比，发生急性胸部综合征（镰状细胞病的危及生命的并发症）较少（8.6％对23.1％）。
 
Endari的常见副作用包括便秘，恶心，头痛，腹痛，咳嗽，四肢疼痛，背部疼痛和胸痛。
 
Endari接受了这种使用的“ 孤儿药物”指定，其中提供了激励来协助和鼓励开发稀有疾病药物。此外，这种药物的开发部分得到了FDA孤儿产品补助计划的部分支持，该计划为在稀有疾病或病症中使用的产品的不受威胁性和/或有效性提供临床研究资助。
 
FDA授权Endari批准Emmaus Medical Inc.

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