美国食品和药物管理局批准了Unituxin（dinutuximab）作为一线治疗高危神经母细胞瘤的儿科患者的一部分，这是一种较常见于幼儿的癌症。
神经母细胞瘤是从未成熟神经细胞形成的罕见癌症。它通常在肾上腺开始，但也可能在脊柱附近的腹部，胸部或神经组织中发育。神经母细胞瘤通常发生在5岁以下的儿童中。根据国家癌症研究所，神经母细胞瘤发生在10万名儿童中的大约1名中，在男孩中更常见。每年在美国估计有650例新发神经母细胞瘤诊断。患有高危神经母细胞瘤的患者尽管进行了积极的治疗，但长期存活的机率为40％至50％。


 
单核蛋白是结合神经母细胞瘤细胞表面的抗体。Unituxin正被批准用作多模态方案的一部分，包括对迄今为止一线多代，多模式治疗至少部分反应的患者的手术，化疗和放射治疗。
 
FDA的药物评估和研究中心血液学和肿瘤学研究所主任Richard Pazdur博士说：“Unituxin标志着初次批准旨在治疗高危神经母细胞瘤患者的治疗方案。“Unituxin通过提供延长高危神经母细胞瘤患儿生存的治疗方案来满足迫切需要。”
 
FDA批准了Unituxin优先审查和孤儿产品指定。与标准审查相比，优先审查将药物申请审查的时间缩短了四个月，并被授予药物，如果获得批准，将对治疗严重疾病的不受威胁性或有效性提供显着改善。孤儿产品名称用于治疗罕见疾病的药物。经过这一批准，FDA还向United Therapeutics发出了一项罕见的儿科疾病优先权审查凭证，该凭证赋予后续药物申请优先权审查，否则不符合优先权审查条件。这是FDA成立以来罕见的儿科疾病评估凭证计划的第二个罕见的儿科疾病优先审查凭证，其旨在鼓励开发用于预防和治疗某些罕见儿科疾病的新治疗方法。
 
在具有高危神经母细胞瘤的226名儿科参与者的临床试验中评估了Unituxin的不受威胁性和有效性，其多瘤化疗和手术治疗后其肿瘤缩小或消失，然后进行附加的强化化疗，随后接受骨髓移植支持和放射治疗。参与者被随机分配接受口服类视黄醇药物，异维A酸（RA）或Unituxin与白细胞介素2和粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子的组合，这些因子被认为通过刺激免疫系统来增强Unituxin的活性， RA。
 
治疗三年后，接受单因素联合治疗的患者中有63％存活，无肿瘤生长或复发，而接受单独治疗的患者占46％。在更新的生存分析中，73％的接受单克隆组合的参与者仍然存活，而接受单独RA治疗的患者中有58％。
 
Unituxin携带Boxed Warning警告患者和保健专业人员，Unituxin刺激神经细胞，引起严重的疼痛，需要静脉麻醉治疗，并且还可能引起神经损伤和危及生命的输液反应，包括上呼吸道肿胀，呼吸困难和低血压力，在输液完成之后或不久之后。单核苷酸还可能引起其他严重的副作用，包括感染，眼睛问题，电解质异常和骨髓抑制。
 
Unituxin较常见的副作用是严重的疼痛，发热，血小板计数低，输液反应低，血压低，血钠水平低（低钠血症），肝酶升高，贫血，呕吐，腹泻，钾含量低血液，毛细血管渗漏综合征（其特征是血浆和其他血液成分从血管大量渗漏到相邻体腔和肌肉中），低数量的感染性白血球（嗜中性白细胞减少和淋巴细胞减少），荨麻疹和低血钙含量。
 
Unituxin由位于马里兰州的Silver Spring，United Therapeutics销售。

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