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美国看病:美国血友病A药-Kovaltry [抗血友病因子(重组)]

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2017-09-12  作者:厚朴方舟  

Kovaltry是一种重组人源DNA序列,全长因子VIII浓缩物。它暂时取代有效止血所需的凝血因子VIII缺失。
 
Kovaltry专门用于成人和患有血友病A(先天性因子VIII缺乏)的儿童,用于按需治疗和控制出血事件,围手术期出血管理和常规预防以减少出血发作频率。


 
Kovaltry仅在重新配制后作为静脉内使用的溶液供应。介绍剂量如下:
 
控制出血发作及围手术期管理:
 
所需剂量(IU)=体重(kg)×期望因子VIII上升(正常值或IU / dL的百分比)×预期/观察到的恢复的倒数(例如,对于每IU / kg恢复2IU / dL,为0.5)。
因子VIII的估计增量(IU / dL或正常百分比)= [总剂量(IU)/体重(kg)]×2(IU / dL / IU / kg)。
 
常规预防:
 
成人和青少年:每周20-40 IU / kg 2或3次
儿童≤12岁:25-50 IU / kg,每周2次,每周3次,或每隔一日
 
临床结果
 
FDA批准
 
FDA批准的Kovaltry是基于LEOPOLD试验:
 
LEOPOLD 1是一项多中心,开放标签,交叉,不受控制的青少年和成人(年龄  > 12岁至65岁)的研究,以前评估了常规预防药物动力学,效果和不受威胁性的患者(PTP),以及用Kovaltry进行围手术期出血治疗。年出血率(ABR)是主要的效果变量。
 
LEOPOLD 2是青少年和成人(12岁至65岁)的多中心,开放标签,交叉,不受控制的随机研究,PTP评估了Kovaltry对单次按需治疗的预防优势,年治疗期。ABR是主要的功效变量。
 
LEOPOLD儿童A部分是儿科(< 12岁)的多中心,开放标签,不受控制的研究,评估常规预防的药代动力学,功效和不受威胁性,以及使用Kovaltry进行围手术期出血管理。主要功效变量是在以前的预防输注48小时内发生的常规预防期间的总出血量的年化数。
 
结果:
 
在90.1%的病例(97.8%的年龄组和81.0%的年龄组)中,出血按需治疗的止血效果被评估为“好”或“优”。大多数出血(89.7%)成功治疗≤2次输注。对于6岁至6岁的儿童,治疗反应相似。
手术中和手术后的失血量在预期的范围内。外科医生将止血控制评估为“良好”(围手术期出血轻微但临床显着增加超过对非血友病患者的预期;类似于非血友病患者的治疗)或“专业”(与非嗜血性患者相似的围手术期失血) 。
成年人和青少年:研究1中ITT人群的平均和中位数ABR分别为3.8±5.2和1次流血/年。在研究2中,对比接受按需治疗的受试者与预防性方差分析之间的出血率在方差分析中显示在接受按需治疗的受试者(每年出血60次)中ABR中位数差异有统计学意义(p <0.0001)接受预防的受试者(每年2次出血)。在研究2中,接受按需治疗的受试者的平均ABR在接受预防治疗的受试者中为57.7±24.6,而4.9±6.8。12岁以下儿童:12岁以下  儿童(51例),预防输注48小时内的中位数ABR为0,所有出血为0,自发和联合出血为0。预防性治疗期间的中位ABR与输注时间无关,所有出血为1.9,自发性出血为0,联合出血为0。预防性输注48小时内的平均ABR为2.04±2.91。预防方案中任何时间的平均ABR为3.75±4.98。在两个年龄组(0〜6年和6〜12岁),预防性治疗48小时内自发性出血和关节出血的ABR为0.独立于输注时间的预防性治疗期间自发性出血的中位年数为0,0〜6岁组为0,6〜12岁组为0,预防性治疗期间年龄中位数与输注时间无关。先前预防输注后48小时内发生的大多数(32/53)出血是创伤相关的。二十三名(45.1%)受试者在六个月的预防期内报告没有出血。
 
副作用
 
与使用Kovaltry相关的不良影响可能包括但不限于以下内容:
头痛、发热、瘙痒
 
行动机制
 
Kovaltry是一种重组人源DNA序列,全长因子VIII浓缩物。它暂时取代有效止血所需的凝血因子VIII缺失。

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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