Arranon（奈拉滨）是一种细胞毒性脱氧鸟苷类似物前药。药物破坏快速分裂细胞中的DNA合成，诱导细胞凋亡。细胞毒活性的其他机制也可能存在。
 
Arranon特别指出用于治疗T细胞急性成淋巴细胞白血病和T细胞淋巴细胞淋巴瘤的儿科和成人患者，该疾病在至少两种化疗方案治疗后未发生反应或复发。


 
Arranon以透明，无色，无菌的方式提供，专门用于静脉滴注。在21天的治疗周期的第1,3和5天，介绍的成人剂量为1,500mg / m2作为2小时输注。在21天的治疗周期中，介绍的儿科剂量为650mg / m 2，每天输注1小时，持续第1至5天。应重复治疗周期，直到观察到疾病进展的证据。
 
临床结果
 
FDA批准
Arranon的批准得到了一项临床试验的支持，研究小儿和成人患者的药物。
 
儿科患者
Arranon在21岁及以下儿科患者的II期试验中进行了调查。该单臂多中心招募了84例难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）或T细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-LBL）患者; 其中31例接受了以前的化疗方案，其中39例接受了两次或更多次。所有患者在21天的治疗周期内通过1小时输注连续5天接受650mg / m 2。结果表明，13％的受试者（n = 5）达到完全的疾病反应（骨髓胚细胞计数<5％）和外周血计数的完全恢复，10％（n = 4）达到完全的疾病反应而没有完全血液学恢复。反应时间为3.3〜9.3周，中位生存期为13.1周。
 
成人患者
在另外的II期研究中研究了成人患者的药物不受威胁性和效果。这个单臂多中心研究招募了39名T-ALL和T-LBL患者，其中28名接受了至少两门化疗。在这些受试者中，18％（n = 5）达到完全反应和血液学恢复，4％（n = 1）。完全反应持续时间为4〜195周，中位总生存期为20.6周。
 
正在进行的研究承诺
 
提交由儿童肿瘤小组进行的拟议的III期试验（AALL0434）的结果，以证明尼拉滨的临床益处。入选前列名患者：2006年4月
不受威胁阶段结束：2009年第四季度
完成认定：2012年
4 季度完成3年随访：2015 年第4季度
有效学习报告：2016年4季度
 
副作用
 
与使用Arranon相关的不良事件可能包括但不限于以下内容：
儿科
血液毒性（贫血，中性粒细胞减少，血小板减少，白细胞减少）、肝酶升高、钾缺乏症、呕吐、钙缺乏症、乏力、镁缺陷、感染
 
成人
血液毒性（贫血，中性粒细胞减少，血小板减少）、疲劳、恶心、咳嗽、乏力、呼吸困难、瘀斑、浮肿、发热中性粒细胞减少症
 
此外，在64％的受试者中观察到神经不良事件。大多数是轻度至中度（1-2级），包括头痛，嗜睡，神经病，感觉不足。还发现4级和5级（致命）不良神经系统事件，包括第3和第6神经麻痹，进行性多灶性脑白质病，类似于吉兰 - 巴雷综合征的脱髓鞘，脑和颅内出血，昏迷和代谢性脑病。建议密切监测此类事件，中度（2级）以上神经系统毒性的出现可能需要停止治疗。
 
行动机制
 
Arranon是细胞毒性脱氧鸟苷类似物9-β-D-阿拉伯呋喃糖基鸟嘌呤（ara-G）的前药。药物较终被代谢成活性的5'-三磷酸ara-GTP，其破坏DNA合成并诱导细胞凋亡。可能存在额外的细胞毒活性，但这些活性尚未完全了解。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇：出国看病：美国骨髓增生异常综合征药-Revlimid (lenalidomide) 下一篇：出国看病：美国淋巴细胞白血病药-Clolar（clofarabine）