hATTR多发性神经病是一种发生在26-80岁的人身上的神经性疾病，女性比男性高发，患者往往会四肢乏力，肌肉萎缩，到了后期甚至会瘫痪，并且伴随着内分泌异常，皮肤出现变化。目前主要治疗方法是手术，放疗和化疗，没有合适的药物。近日，美国FDA批准了一款hATTR多发性神经病新药——Onpattro，用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。这款hATTR多发性神经病新药是FDA批准的用于该疾病的药物，也是初款小干扰RNA（siRNA）药物。让我们一起来了解一下吧！ hATTR多发性神经病新药
 
hATTR影响了全球约50000人，是一种罕见、使人衰弱且常常致命的遗传性疾病。它的主要特征是在体内器官和组织中形成称为淀粉样蛋白的蛋白质纤维异常沉积物，干扰器官和组织的正常功能。这些蛋白质沉积较常发生在周围神经系统中，会导致手臂、腿、手和脚的感觉丧失、疼痛或不能移动。淀粉样蛋白沉积物也会影响心脏、肾脏、眼睛和胃肠道的功能。目前的治疗方法通常侧重于症状管理，这一领域还有医疗需求亟待满足。
 
多发性神经病新药：Onpattro是什么
 
由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA治疗方法，这类药物通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。该药物曾获得美国FDA授予的突破性治疗方法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。今日它的获批，对患者和医生来说，都具有里程碑的意义。
  
hATTR多发性神经病新药：临床试验效果
 
Onpattro的效果在临床试验中也得到了证实。在一项包含225名患者的研究中，148名患者被随机分配接受Onpattro输注，每三周一次，共18个月，另外77名患者被随机分配接受相同频率的安慰剂输注。结果显示，与接受安慰剂输注的患者相比，接受Onpattro治疗的患者在多发性神经病变测量方面有更好的结果，包括肌肉力量、感觉（疼痛、体温、麻木）、反射和自主神经症状（血压、心率、消化）。接受Onpattro治疗的患者在行走、营养状况和进行日常活动能力的评估中也有更高的得分。
 
hATTR多发性神经病新药：影响
 
“这一批准是更广泛的进步浪潮的一部分，这些进展使我们能够通过针对根本病因来治疗疾病，阻止或逆转病情，而不仅仅是减缓其进展或治疗其症状。在hATTR中，疾病会导致神经退化，可能表现为疼痛、虚弱和不能移动，”美国FDA局长Scott Gottlieb博士说：“像RNA抑制剂这样能改变疾病的基因驱动的新技能，有可能为医学界带来转变，使我们能更好地面对、甚至痊愈衰弱疾病。我们致力于推进科学原则，以便有效地开发和审查突破性治疗方法的不受威胁性和效果，来改变患者的生命。”
 
“hATTR多发性神经病对治疗方法的需求历来已久。这种独特的靶向治疗方法为这些患者提供了一种创新的治疗方法，可以直接影响这种疾病的潜在病因。”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。  
看了上面的介绍，相信大家对这款美国FDA批准的hATTR多发性神经病新药Onpattro已经有了一个全方位的了解了，其实小编本来对hATTR多发性神经病也是一头雾水，这真的是一个很罕见的疾病了，不过Onpattro成功填补了这个空缺，给不幸患上hATTR多发性神经病的患者，带来了一份幸运。

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