脊肌萎缩症是一种隐性遗传病，在临床上并不多见，主要发病人群是儿童，目前并没有比较好的治疗方式，只能进行预防或者治疗它的并发症：肺癌、骨骼畸形、行动障碍等。近日，一款由Scholar Rock生物技能公司开发的先导抗体候选药物SRK-015，获得了FDA孤儿药地位(ODD)认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症，这也是初款用于脊髓性肌萎缩症治疗的药物。今天，小编就来给大家讲一下这款美国治疗脊肌萎缩症新药——SRK-015。

图源：创客贴

美国治疗脊肌萎缩症新药：关于SRK-015

SRK-015是一种首创的、选择性的肌肉生长抑素激活抑制剂。肌肉生长抑素是生长因子TGF-β超家族中的一员，主要在骨骼肌细胞中表达，能够调节和分解肌肉质量，参与介导了各种限制肌肉生长的消耗性疾病，可导致发生肌肉萎缩症。

SRK-015通过在超细胞水平抑制肌肉生长抑制素的降解功能，从而可以使更多的肌肉生长。Scholar Rock公司认为，SRK-015有望成为 能逆转或防止SMA患者肌肉萎缩的肌肉靶向治疗方法，该药具有作为单药或与现行标准护理联合用药的潜力。

Scholar Rock总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。该公司表示，将计划在2018年第二季度推动SRK-015进入 人体I期临床研究。

美国治疗脊肌萎缩症新药：什么是孤儿药?

“孤儿药”，又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

美国治疗脊肌萎缩症新药：什么是脊髓性肌萎缩症

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，又称脊肌萎缩症。该病症分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，即婴儿型、中间型及少年型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性、肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩。

肌萎缩患者由于肌肉萎缩、肌无力而长期卧床，易并发肺炎、褥疮等，加之大多数患者出现延髓麻痹症状，给患者生命构成极大的威胁。至今本病尚无特异的有效治疗，主要治疗措施为预防或治疗严重肌无力产生的各种并发症，如肺炎、营养不良、骨骼畸形行动障碍和精神社会性问题等。

看了上述有关SRK-015的介绍，大家对这一美国治疗脊肌萎缩症新药的信息是不是有所了解了呢。SRK-015获得孤儿药认定，对脊肌萎缩症患者来说，是一种新的希望，小编也在这里希望SRK-015能够早日上市，为广大脊肌萎缩症患者带去福音。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇：美国儿童癫痫新药：Diacomit已被FDA批准 下一篇：美国进口药治疗肾衰竭：上半年FDA已经批准的药物