- ONPATTRO用于治疗1期或2期多发性神经病变的遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性（hATTR淀粉样变性） -
 

世界领头的RNA干扰（RNAi）治疗公司，宣布ONPATTRO（patisiran）现已在德国上市。ONPATTRO的开发旨在满足遗传性ATTR淀粉样变性患者的严重未满足需求，这是一种毁灭性，慢性且常常致命的疾病。ONPATTRO以诺贝尔奖获奖科学为基础，是有史以来靠前个获得批准的RNAi治疗药物欧洲联盟。Alnylam计划2018年和2019年在其他市场推出ONPATTRO整个欧洲。

“ONPATTRO的推出 德国，在获得批准后一个多月 欧洲药品管理局，这表明了我们致力于提供创新药物的承诺，这些药物有可能改变患有hATTR淀粉样变性病的患者的生活，并且我们认识到这个患者群体中未满足医疗需求的紧迫性，“ Hannes Schmeil，国家总经理，Alnylam 德国。“到目前为止，患者在德国缺乏可能阻止疾病进展的医疗方案。ONPATTRO将为医生，患者及其家人提供新的治疗方案，我们希望这些方案能够为患者的生活带来有意义的改变，恢复他们对未来的希望。“

欧盟委员会决定是基于patisharan对hATTR淀粉样变性多发性神经病患者及其不受威胁性的影响的评估，如APOLLO 3期研究所证实，该研究是hATTR淀粉样变性多发性神经病患者中有史以来规模大的研究。APOLLO研究结果发表在2018年7月5日， 问题在于 新英格兰医学杂志。产品特征摘要（SmPC）包括来自APOLLO的主要和次要终点数据，以及探索性心脏终点。SmPC允许在医疗保健专业人员的监督下在家庭环境中施用patisiran，条件是患者可以很好地耐受输注。欧洲药品管理局 根据加速评估程序审查patisiran，该评估程序授予被认为对公共卫生和治疗创新有重大利益的药物。

关于hATTR淀粉样变性
 

遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（hATTR）是由TTR基因突变引起的遗传性，逐渐衰弱且通常致命的疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生，通常是维生素A的载体.TTR基因突变导致淀粉样蛋白异常积聚并损伤身体器官和组织，如周围神经和心脏，导致顽固性外周感觉运动神经病，自主神经病和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性代表了一种主要的未满足的医疗需求，具有显着的发病率和死亡率，影响全世界大约50,000人。诊断后中位生存期为4。7年，生存率降低（3。4年）用于患有心肌病的患者。在欧洲，可以改变疾病进程的治疗方案是有限的，并且仍然迫切需要新型药物来帮助治疗患有hATTR淀粉样变性病的患者。
 

关于RNAi
 

RNAi（RNA干扰）是基因沉默的天然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中较有希望和快速发展的前沿之一。它的发现被称为“每十年左右发生一次重大科学突破”，并获得2006年诺贝尔生理学或医学奖的认可。通过利用我们细胞中发生的RNAi的自然生物过程，一种称为RNAi治疗方法的主要新型药物现已成为现实。小干扰RNA（siRNA），介导RNAi的分子，包含Alnylam的RNAi治疗平台，通过有效沉默信使RNA（mRNA） - 编码引起疾病的蛋白质的遗传前体 - 从而阻止它们被制造，从而在今天的药物上游发挥作用。这是一种革命性的方法，有可能改变遗传和其他疾病患者的护理。

关于ONPATTRO™（patisiran）
 

Patisiran，基于诺贝尔奖获奖科学，是一种静脉注射RNAi治疗剂，靶向转甲状腺素蛋白（TTR），用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性病。它被设计用于靶向和沉默特定信使RNA，可能在产生之前阻止TTR蛋白的产生。Patisiran阻断肝脏中转甲状腺素蛋白的产生，减少其在体内组织中的积累，以阻止或减缓疾病的进展。在2018年8月，patisiran收到了 美国食品和药物管理局 （FDA批准治疗成人hATTR淀粉样变性多发性神经病，以及 欧洲药品管理局 用于治疗患有1期或2期多发性神经病的成人的hATTR淀粉样变性的上市许可。

ONPATTRO™的药物说明重要不受威胁信息
 

输注相关反应
 

在用patisiran治疗的患者中观察到输注相关反应（IRR）。在对照临床研究中，19％的patisiran治疗患者出现IRR，而安慰剂治疗患者为9％。患有红外线的IRR较常见的症状是潮红，背痛，恶心，腹痛，呼吸困难和头痛。

为了降低IRR的风险，患者应在patisiran输注前至少60分钟接受皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药（H1和H2阻滞剂）的术前用药。在输注期间监测患者的IRR的体征和症状。如果发生IRR，可考虑减慢或中断输液并按临床指示进行医疗管理。如果输液中断，只有在症状消失后才考虑以较慢的输液速度恢复。在严重或危及生命的IRR的情况下，应停止输注并且不能恢复输注。

降低血清维生素A水平和介绍补充
 

Patisiran治疗导致血清维生素A水平降低。接受patisiran治疗的患者应每天口服补充约2500 IU维生素A，以减少维生素A缺乏引起的眼部毒性的潜在风险。在使用patisiran治疗期间，不应给予每天高于2500 IU维生素A的剂量以尝试达到正常的血清维生素A水平，因为血清水平不能反映体内的总维生素A. 如果发现暗示维生素A缺乏的眼部症状（例如，包括减少夜视或夜盲症，持久性眼干，眼炎症，角膜炎症或溃疡，角膜增稠剂或角膜穿孔）的患者应被称为眼科医生。

不良反应
 

用patisiran治疗的患者中较常见的不良反应是外周性水肿（30％）和输液相关反应（19％）。

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