今日，美国FDA宣布，批准安斯泰来（Astellas Pharma）公司的Xospata（gilteritinib）上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）成人患者（约占患者总数的三分之一）。这些患者的基因突变需要被FDA批准的伴随诊断确认。值得注意的是，这是美国FDA今年批准的第54款新药，打破了FDA年度批准新药数目的历史纪录。

AML是一种疾病进展迅速的血液癌症，癌变细胞不断的增殖和积累，会导致正常细胞的生成受阻，患者需要持续接受输血。大约25-30%的AML患者在FLT3基因上携带突变，这些基因突变通常与侵袭性更强的肿瘤相关，患者癌症复发的风险更大。据美国国家癌症研究所（NCI）统计，在2018年大约有19520名新确诊的AML患者，大约10670名AML患者会因此去世。

Xospata是安斯泰来公司开发的的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，它能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。这两种常见的FLT3基因变异出现在大约三分之一的AML患者中。而且，Xospata还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。FDA曾授予该药物快速通道、孤儿药和优先审评资格。

Xospata的批准是基于该药物在一项包含138名患者的临床试验中的表现。在这些确认携带FLT3基因突变的AML患者中，21%接受治疗的患者达到完全缓解或者完全缓解加血液学部分恢复。在接受Xospata治疗前，106名患者需要接受输入血红细胞或者血小板，接受药物治疗白血病后，这些患者中31%至少56天内不再需要输血。

“这一批准将为高危AML患者带来一款高度有效且耐受性良好的治疗选择。这些患者在今天之前除了化疗以外，没有有针对性的治疗方法。”该药物临床试验负责人，宾夕法尼亚大学血液学-肿瘤学教授Alexander Perl博士说。

我们祝贺这款新药顺利上市，为AML白血病患者造福。2018年还剩下一个月，而美国FDA批准的新药数目已经突破了历史纪录，在接下来的一个月里，这一新纪录还可能被不断打破。

2018年至今获批新药简介

来源：药明康德（侵删）

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