美国白血病新靶向药通过靶向基因变异杀死癌细胞-厚朴方舟

美国白血病新靶向药通过靶向基因变异杀死癌细胞

【本文为疾病百科知识，仅供阅读】 2018-12-04 作者：厚朴方舟

白血病是血液系统的恶性肿瘤，也属于儿童多发病，近年来因为室内装修，以及环境，饮食等等问题，导致该病越来越高发，美国也是白血病高发国家，但是美国白血病治疗预后也比较好，相对于中国，美国白血病药物种类多达20多种，而中国只有几种药物。

近日，美国食品与药物管理局（FDA）批准了一种靶向治疗新药，用于治疗有FLT3基因变异的成人复发性或难治性急性髓细胞白血病。FDA官方网站显示，该药物名为Xospata，有效成分为gilteritinib。

对肿瘤细胞进行特异性识别

白血病是造血干细胞恶性克隆性疾病，也称“血癌”，分为急性白血病和慢性白血病。急性白血病发病急，病程短，若不接受治疗，患者平均生存期仅3个月左右，甚至可能在诊断数天后死亡。
美国白血病新药

目前，对其主要的治疗手段为化疗和造血干细胞移植，但临床效果显示，患者长期生存率低——60岁以下适合治疗的急性髓细胞白血病病人5年生存率仅约40%。众多该病患者中，仅有少部分能够幸运存活5年以上，治疗观察中还会时刻面临着白血病复发的风险和化疗耐药的问题，患者本身承受着痛苦的疾病折磨，其整个家庭也笼罩在难见希望的阴霾中。

常规的化疗药物无法对肿瘤细胞进行精准的特异性识别，在杀死肿瘤细胞的同时，很多身体正常细胞也被无差别攻击，可谓“杀敌一千、自损八百”。近年，随着科学研究不断进步，能准确识别肿瘤细胞的“精准打击武器”——靶向药物问世，为白血病在内的多种恶性肿瘤治疗提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因变异为靶点的精准治疗药物。

现有技能方便检测FLT3变异

有关研究提示，约25%—30%的成人急性髓细胞白血病存在FLT3基因变异。FLT3基因属于Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族成员，具有促进细胞增殖、抑制细胞凋亡的作用。存在FLT3基因变异的患者治效果果、预后往往不佳，即便常规治疗病情得到缓解后，其复发的可能性也比较大。

在众多基因变异中，人们发现FLT3基因变异后酪氨酸激酶活性增强，因此，针对抑制其活性的精准治疗药物，自然成为白血病治疗的又一新靶向药物。Xospata的治疗作用正是抑制酪氨酸激酶活性，从而抑制白血病细胞增殖，让部分患者获得更好的效果。

美国白血病治疗在世界处于领头地位，其白血病5年生存率高达90%，中国和美国还有一定的差距，所以现在很多人选择去美国治疗白血病。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

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