在美国，急性
白血病是常见的血液系统肿瘤，多发于儿童，在我国近年来发病率呈上升趋势，美国
治疗白血病预后很好，如一些
急性白血病5年生存率达90%以上，较近，美国又研制了一款急性白血病的新靶向药，其临床试验结果显示，效果不错。
美国德州大学MD安德森癌症中心开展的一项研究显示，靶向药物Quizarinib延长了60%FMS样内部串联复制(FLT3-ITD) 基因突变有关的致命型急性髓系白血病患者的总生存期。
QUANTUM-R第三阶段试验结果
这项研究证实了Quizarinib的有效性和不受威胁性，以及这种新型FLT3-ITD药物靶向的价值。这是靠前次证明FLT3-ITD相关的急性髓系白血病患者的整体生存率得到改善的试验，而这些患者都是治疗耐药的或在治疗后复发的。这项研究跟踪367名患者103周，并进行了靠前次分析，基本没有观察到副作用。
Quizarinib：一种针对FLT3基因内ITD异常的小分子受体酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。FLT3是一种在急性髓系白血病患者细胞中普遍表达的受体酪氨酸激酶。通常酪氨酸激酶是细胞内与癌症相关的酶，因为它们在细胞生长、分裂、分化和细胞死亡等细胞过程中发挥着关键作用，大约三分之一的急性髓系白血病患者都发生了FLT3基因突变。
接受QUANTUM-R实验治疗的患者是18岁或18岁以上的患者，他们都患有复发性或难治性急性髓性白血病急性髓系白血病，部分患者接受了干细胞移植。患者被随机分为两组，每天使用一次Quizarinib治疗，或者接受标准治疗失败后通常使用的几种化疗方案中的一种。所允许的化疗方案包括低剂量阿糖胞苷、米托蒽醌、依托泊苷和阿糖胞苷联合用药，或氟达拉滨、阿糖胞苷和依达拉比星联合用药。
在实验中，两组患者组成相似，中位年龄分别为55岁和57岁。在Quizarinib组中，有33%的患者是难治性患者，实验前6个月内完全缓解后复发的患者占67%。而在化疗组中，难治性急性髓系白血病的患者占34%，实验前6个月内完全缓解后复发的患者占66%。
单是服用Quizartinib的患者，在52周的治疗后，估计总生存率为27%，而标准化疗的患者仅有20%。这些关键数据证实，以FLT 3为靶点-用这种强有力的新治疗方法可能具有重要的临床价值。
“目前还没有批准的针对复发的FLT3-ITD相关急性髓系白血病患者的靶向治疗，这些结果代表了靠前个阳性的III期试验，以证明FLT3-ITD相关急性髓系白血病患者的总体生存率将得到改善。这是一个重大突破，急性髓系白血病患者将不再无药可用。”
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