美国时间8月15日，食品和药物管理局(FDA)宣布，加速批准罗氏(Roche)开发的Rozlytrek(entrectinib恩曲替尼)上市，用于治疗携带NTRK基因融合的成年和青少年癌症患者。在此之前，这类癌症患者还没有其它有效治疗方案。并且之前Rozlytrek已经获得了FDA的优先审查、突破性治疗和孤儿药认定。

　　这是继Keytruda和Vitrakvi之后，FDA批准的第三款“不限癌种”的抗癌治疗方法。它们靶向驱动癌症的特定基因特征，而不是肿瘤起源的组织类型。与此同时FDA还批准Rozlytrek治疗携带ROS1基因突变的非小细胞肺癌患者(NSCLC)。今年6月Rozlytrek已经在日本获批上市，治疗NTRK基因融合的实体瘤患者。

　　这一批准是基于多项临床试验的结果，其中包括名为STARTRK-2的关键性2期临床试验，名为STARTRK-1和ALKA-372-001的1期临床试验。在研究了54名患有NTRK融合阳性肿瘤的成人的四项临床试验中，研究人员评估了Rozlytrek缩小肿瘤的能力。

　　对这些试验数据的汇总分析表明，在NTRK融合阳性实体瘤患者中，Rozlytrek达到57.4%的客观缓解率(ORR)，中位缓解持续时间(DOR)达到10.4个月。多达10种不同类型的实体瘤患者对这一治疗方法产生响应。

　　值得注意的是，对于肿瘤转移到大脑的实体瘤患者，Rozlytrek也能达到54.5%的颅内客观缓解率，获得缓解的患者中四分之一达到完全缓解。

▲Rozlytrek针对NTRK融合阳性患者的效果结果(图片来源：参考资料[3])

　　FDA今天同时批准Rozlytrek用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞肺癌患者(NSCLC)。临床试验结果表明，在51名ROS1阳性NSCLC患者中，总缓解率达到78%，完全缓解率达到5.9%。在肿瘤缩小的40名患者中，55%患者的缓解持续时间超过12个月。

　　关于Rozlytrek

　　Rozlytrek的活性药物成分为entrectinib(恩曲替尼)，这是一种口服、选择性酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，靶向治疗携带NTRK1/2/3(编码TRKA/TRKB/TRKC)或ROS1基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。Entrectinib可穿越血脑屏障，阻断TRKA/B/C和ROS1蛋白的激酶活性，较终导致携带ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。

▲Rozlytrek分子结构式(图片来源：Ed (Edgar181) [Public domain])

　　Entrectinib针对原发性和转移性CNS疾病均具有效果，并且没有不良的脱靶活性。目前，罗氏正在调查entrectinib治疗多种实体瘤的潜力，包括NSCLC、胰腺癌、肉瘤、甲状腺癌、涎腺癌、胃肠道间质瘤和未知原发癌(CUP)。

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