美国有治疗胆管癌的靶向药吗?胆管癌治疗难度较大，多数患者确诊时已经是晚期，美国的新药和新临床试验更多，可以为患者带来更多治疗选择，为许多国内现有治疗方案束手无策的胆管癌患者带来了新希望。那么国外有哪些治疗胆管癌的新药?

图源：创客贴

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一、美国胆管癌靶向药

　　自2020年胆管癌初款靶向药物获批后，靶向治疗在晚期胆管癌治疗领域大放异彩。截止到目前已有5款靶向药物获批于临床，分别针对FGFR、IDH1以及BRAF V600E靶点。

1、FGFR靶点：3款靶向药获批于临床

　　Pemazyre：2020年4月，Pemazyre率先获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者;

　　Truseltiq：2021年6月，美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Truseltiq(infigratinib)，用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)患者。

　　Lytgobi：2022年10月，美国FDA已加速批准Lytgobi(futibatinib)上市，用于治疗携带FGFR2基因融合或其它重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌经治成人患者。研究结果显示，Lytgobi治疗胆管癌的1年生存率为73.1%。

2、IDH1靶点：显著延长生存期

　　IDH1是胆管癌的明确驱动基因，约20%的胆管癌患者IDH1突变阳性。2021年，美国FDA批准了第1个用于先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌的靶向药物——Tibsovo。

　　2021年8月，FDA批准靶向治疗药物Tibsovo(ivosidenib)用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，成为初个获批用于治疗这一患者群体的靶向药物。

　　全球3期ClarIDHy试验结果显示，Tibsovo显著延长了胆管癌患者的无进展生存期和总生存期(中位PFS：2.7个月 vs 1.8个月;中位OS：10.3个月 vs 7.5个月)。

3、BRAF V600E靶点：缓解率达80%

　　BRAF基因突变见于5%的胆道肿瘤患者。2022年美国FDA加速批准BRAF抑制剂Tafinlar(dabrafenib，达拉非尼)+MEK抑制剂Mekinist(trametinib，曲美替尼)的组合治疗，用于治疗接受前期治疗后疾病出现进展并且没有满意的替代治疗选择的，携带BRAF V600E的无法切除或转移性实体瘤成人和6岁以上儿科患者(包括胆管癌)。

　　研究结果显示，Tafinlar+Mekinist治疗携带BRAF V600E的实体瘤患者(包括高.级别和低级别胶质瘤、胆管癌、妇科癌症以及胃肠道癌症)缓解率达到80%。

二、美国胆管癌免疫药

　　目前获批用于晚期胆管癌的免疫药物仅为Imfinzi。

　　2022年，美国FDA批准抗PD-L1抗体Imfinzi(durvalumab，度伐利尤单抗)与化疗联用，一线治疗局部晚期或转移性胆管癌(BTC)，这是FDA批准的初款用于胆管癌的免疫治疗!

　　但2023年6月，美国FDA已接受为抗PD-1药物Keytruda递交的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于局部晚期不可切除或转移性胆道癌(BTC)患者，Keytruda有望成为第二款胆管癌免疫药物

　　总而言之，随着治疗方案的不断增多，胆管癌治疗的效果也在稳步提升。目前，美国凭借稳居世界前列的医疗水平、更加准确的诊断结果以及严谨规范的治疗过程，使胆管癌的生存率不断提升，成为了胆管癌患者海外就医的优选。

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参考文献：

[1] インサイト・コーポレーション、ペマジール®(ペミガチニブ)の国内製造販売承認取得を発表

[2] BridgeBio Pharma’s Affiliate QED Therapeutics and Partner Helsinn Group Announce FDA Approval of TRUSELTIQTM (infigratinib) for Patients with Cholangiocarcinoma.

[3]FDA Approves Taiho's LYTGOBI® (futibatinib) Tablets for Previously Treated, Unresectable, Locally Advanced or Metastatic Intrahepatic Cholangiocarcinoma

[4]Taiho Oncology Announces Updated Efficacy and Safety Data for Futibatinib in Cholangiocarcinoma at 2022 ASCO Annual Meeting

[5] Servier Announces FDA Approval of TIBSOVO® (ivosidenib tablets) in IDH1-Mutated Cholangiocarcinoma

[6]Novartis Tafinlar + Mekinist receives FDA approval for

[7]FDA approves durvalumab for locally advanced or metastatic biliary tract cancer | FDA

[8]FDA Accepts Application for Merck’s KEYTRUDA® (pembrolizumab) Plus Chemotherapy as Treatment for Advanced or Unresectable Biliary Tract Cancer - Merck.com

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