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美国神经母细胞瘤治疗医院-纪念斯隆凯特琳癌症中心

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2017-07-31  作者:厚朴方舟  

治疗神经母细胞瘤,取决于疾病是低风险还是高风险,或在初次治疗后已经恢复(复发)。大多数患有神经母细胞瘤的儿童将接受一种或多种形式的治疗。这些通常包括化疗,放射治疗和手术。
 
初次治疗后,有些患者可以从我们实验室开发的抗体药物Hu3F8和8H9中获益。Hu3F8检测和破坏化疗或放射治疗后存活的神经母细胞瘤细胞。8H9是靶向脑中肿瘤细胞的液体辐射,同时保留附近的脑和脊髓组织。自从20世纪80年代以来,我们一直在给Hu3F8,自2004年以来一直是8H9,都是在门诊的基础上,所以你和你的家人可以回到重要的地步。由于这些药物,许多神经母细胞瘤患者曾经被告知他们是不合适的选择,现在是这种疾病的长期幸存者。事实上,8H9较近被美国食品和药物管理局授予了突破地位,这意味着它已经被证明是如此有效,以至于可以比原来想的更早地获得批准。


 
开创性治疗
 
通过MSK神经母细胞瘤计划的专门研究工作,我们的医师科学家在为这种疾病患者开发更不受威胁,更有效的治疗方面取得了长足的进步。其中一些治疗方法有可能用于儿童中的其他实体瘤和脑肿瘤。以下是目前正在进行的一些研究:
 
令人兴奋的工作继续使用新的药物组合和方法进一步改进Hu3F8抗体。
 
虽然有效杀死癌细胞,但放射治疗也会伤害健康的周围器官和组织。当儿童使用时,这是一个特别关注的问题。通过将抗体Hu3F8连接到放射性碘上,研究人员正在使用PET扫描成像来跟踪Hu3F8如何通过身体传播到肿瘤部位。研究人员想确定这种放射性标记抗体(称为124 I-Hu3F8)是否可以不受威胁地用作在神经母细胞瘤患者中向肿瘤细胞递送较高剂量辐射的一种手段。如果是这样,这种治疗的应用可能会有更广泛的影响 - 有利于与Hu3F8抗体相关的其他癌症,如肉瘤,骨骼发育的小儿肿瘤。
 
美国食品和药物管理局(FDA)较近批准了一项名为“burtomab”的突破性治疗指南,用于治疗神经母细胞瘤扩散到大脑的儿童和成人。Burtomab(也称为8H9)是一种放射性抗体,当将其注入脊髓液时,可将精准的液体辐射传递给癌细胞。早期的临床资料表明,burtomab可能会显示出比目前的治疗方法有重大改善,而且FDA的名称旨在加速药物的审查过程。
 
一个正在进行的研究是“二价”疫苗的目标发现患者神经母细胞瘤两种抗原:GD2L和GD3L。在MSK发明的疫苗可以帮助培养身体来完成Hu3F8抗体的工作。对于无疾病的患者,目标是使Hu3F8不断进行治疗。
 
以前的MSK研究已经证明,天然杀伤(NK)细胞 - 认识和杀死身体异常细胞的白细胞与Hu3F8一起成功靶向神经母细胞瘤。其他工作已经表明,引入从供体获得的NK细胞(也称为“错配”)可以增强杀伤细胞对神经母细胞瘤的抗肿瘤活性。为了进一步了解,MSK 试验开始评估包括Hu3F8,抗癌药物环磷酰胺和来自供体的NK细胞的方案。患者还将接受称为白介素-2或IL-2的治疗,其可刺激NK细胞并帮助其生长和存活。
 
在诊断和复发时对每个神经母细胞瘤进行外显子测序,以鉴定可能由新型抗癌剂靶向的可能的遗传突变。复杂测序平台MSK-IMPACT™的开发对于进行这些研究是非常宝贵的,以便为每个患者个性化治疗。
在MSK的神经母细胞瘤计划中,有理由希望这项工作将导致痊愈 - 即使对于高风险或复发性癌症的儿童也是如此。我们在神经母细胞瘤方面的突破性研究有助于挽救数百名儿童的生命。额外的研究对于保持研究的步伐和进展至关重要,以便我们可以帮助孩子们与这些癌症作斗争,而不仅仅是在纪念斯隆凯特琳癌症中心,而是在各地。 

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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