治疗
神经母细胞瘤,取决于疾病是低风险还是高风险,或在初次治疗后已经恢复(复发)。大多数患有
神经母细胞瘤的儿童将接受一种或多种形式的治疗。这些通常包括化疗,放射治疗和手术。
初次治疗后,有些患者可以从我们实验室开发的抗体药物Hu3F8和8H9中获益。Hu3F8检测和破坏化疗或放射治疗后存活的
神经母细胞瘤细胞。8H9是靶向脑中肿瘤细胞的液体辐射,同时保留附近的脑和脊髓组织。自从20世纪80年代以来,我们一直在给Hu3F8,自2004年以来一直是8H9,都是在门诊的基础上,所以你和你的家人可以回到重要的地步。由于这些药物,许多
神经母细胞瘤患者曾经被告知他们是不合适的选择,现在是这种疾病的长期幸存者。事实上,8H9较近被美国食品和药物管理局授予了突破地位,这意味着它已经被证明是如此有效,以至于可以比原来想的更早地获得批准。
开创性治疗
通过MSK
神经母细胞瘤计划的专门研究工作,我们的医师科学家在为这种疾病患者开发更不受威胁,更有效的治疗方面取得了长足的进步。其中一些治疗方法有可能用于儿童中的其他实体瘤和脑肿瘤。以下是目前正在进行的一些研究:
令人兴奋的工作继续使用新的药物组合和方法进一步改进Hu3F8抗体。
虽然有效杀死癌细胞,但放射治疗也会伤害健康的周围器官和组织。当儿童使用时,这是一个特别关注的问题。通过将抗体Hu3F8连接到放射性碘上,研究人员正在使用PET扫描成像来跟踪Hu3F8如何通过身体传播到肿瘤部位。研究人员想确定这种放射性标记抗体(称为124 I-Hu3F8)是否可以不受威胁地用作在
神经母细胞瘤患者中向肿瘤细胞递送较高剂量辐射的一种手段。如果是这样,这种治疗的应用可能会有更广泛的影响 - 有利于与Hu3F8抗体相关的其他癌症,如
骨肉瘤,骨骼发育的小儿肿瘤。
美国食品和药物管理局(FDA)较近批准了一项名为“burtomab”的突破性治疗指南,用于治疗
神经母细胞瘤扩散到大脑的儿童和成人。Burtomab(也称为8H9)是一种放射性抗体,当将其注入脊髓液时,可将精准的液体辐射传递给癌细胞。早期的临床资料表明,burtomab可能会显示出比目前的治疗方法有重大改善,而且FDA的名称旨在加速药物的审查过程。
一个正在进行的研究是“二价”疫苗的目标发现患者
神经母细胞瘤两种抗原:GD2L和GD3L。在MSK发明的疫苗可以帮助培养身体来完成Hu3F8抗体的工作。对于无疾病的患者,目标是使Hu3F8不断进行治疗。
以前的MSK研究已经证明,天然杀伤(NK)细胞 - 认识和杀死身体异常细胞的白细胞与Hu3F8一起成功靶向
神经母细胞瘤。其他工作已经表明,引入从供体获得的NK细胞(也称为“错配”)可以增强杀伤细胞对
神经母细胞瘤的抗肿瘤活性。为了进一步了解,MSK 试验开始评估包括Hu3F8,抗癌药物环磷酰胺和来自供体的NK细胞的方案。患者还将接受称为白介素-2或IL-2的治疗,其可刺激NK细胞并帮助其生长和存活。
在诊断和复发时对每个
神经母细胞瘤进行外显子测序,以鉴定可能由新型抗癌剂靶向的可能的遗传突变。复杂测序平台MSK-IMPACT™的开发对于进行这些研究是非常宝贵的,以便为每个患者个性化治疗。
在MSK的
神经母细胞瘤计划中,有理由希望这项工作将导致痊愈 - 即使对于高风险或复发性癌症的儿童也是如此。我们在
神经母细胞瘤方面的突破性研究有助于挽救数百名儿童的生命。额外的研究对于保持研究的步伐和进展至关重要,以便我们可以帮助孩子们与这些癌症作斗争,而不仅仅是在纪念斯隆凯特琳癌症中心,而是在各地。
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