美国FDA批准细胞治疗Omisirge上市(omidubicel)，用以降低12岁及以上成人和儿童血液系统肿瘤患者在骨髓清除性调节方案(如放疗或化疗)后接受干细胞移植治疗所发生的感染。

       干细胞移植是血液系统肿瘤的常见治疗方法，是指化/放疗后的恶性血液病患者注入健康的造血干细胞和免疫细胞，替代不健康的原生骨髓细胞和免疫系统，从而提高患者生存率。但干细胞移植前需要接受放疗或化疗等治疗，可能会对患者的免疫系统造成影响，导致患者出现严重且潜在致命的感染。

　　Omisirge是一种经过大幅改良的同种异体(现货型)脐带血细胞治疗，用于加速体内中性粒细胞(白细胞亚群)的恢复，并降低感染风险。

　　Omisirge以单次静脉注射形式给药，由脐带血中的人类同种异体干细胞经过处理并与烟酰胺(维生素B3的一种形式)培养而成。每个剂量都是针对特定患者制备，含有来自预先筛选捐赠者的健康干细胞，亦即干细胞来源并非患者而是其他的健康个体。

　　新闻稿指出，Omisirge是头款获批的同种异体干细胞移植治疗方案，也是头款获批的现货型细胞治疗方案。

　　▲图源：FDA

一、Omisirge减少移植相关并发症

　　脐带血干细胞移植与骨髓内的干细胞移植相比，引发的后遗症更低，干细胞的排斥机率更低。同时，脐带血干细胞的浓度高，细胞的增生能力也比较高。移植脐带血干细胞也比移植骨髓或周边血干细胞带感染到病毒的可能性也较低。目前，脐带血干细胞移植已经成为治疗血液系统癌症的重要手段。

　　但是异体脐带血干细胞移植存在造血功能恢复延迟和免疫重建延迟等缺陷，这与异体脐带血移植中存在排异损耗有关(对于接受造血干细胞移植的患者来说，造血功能恢复和免疫系统重建时间是一项比较重要的指标，因为患者在移植前需要做清髓处理，摧毁患者自身的造血与免疫功能，移植后能更早的恢复造血和免疫功能对患者来说尤为重要)。

　　关键性3期研究结果显示，使用Omisirge与使用标准脐带血(UCB)进行异体骨髓移植的血癌患者相比，中性粒细胞植入的中位时间缩短10天。具体数据为，使用Omisirge的患者中性粒细胞植入的中位时间为12天，中性粒细胞植入的累积发生率为96%，而对照组为22天，中性粒细胞植入的累积发生率为89%。

　　另外，研究还指出，在移植后100天内，采用Omisirge治疗的血液系统恶性肿瘤患者的细菌或侵袭性真菌感染的发生率仅为39%，而对照组为60%。

　　总而言之，与标准脐带血移植相比，使用Omisirge移植可加快造血功能的恢复速度，并减少早期移植相关并发症。

二、血液系统癌症不再是不治之症!

　　血液系统肿瘤包括白血病、淋巴瘤等，此前，人们一直认为血液系统癌症是“不治之症”。但随着医疗技术的不断进步，血液系统恶性肿瘤治疗方法不断增多，干细胞移植、靶向治疗、CAR-T细胞治疗等多种创新治疗方案的出现让血液系统肿瘤不再是不治之症。

　　以广受关注的CAR-T细胞治疗为例：

　　2017年8月，治疗复发性或难治性急性淋巴细胞白血病缓解率高达83%的CAR-T细胞免疫药物Kymriah被FDA批准上市，这是第1个获批的CAR-T治疗，标志着以CAR-T为代表的细胞免疫治疗大门已被打开。

　　▲FDA初次批准CAR-T免疫治疗方法治疗白血病，图源：FDA

　　同年10月，第二个CAR-T细胞免疫治疗药物Axicabtagene ciloleucel(商品名：Yescarta)获批上市，适应症为B细胞淋巴瘤。2021年，Yescarta在中国获批上市，成为中国第1款CAR-T治疗药物。

　　仅2022年一年，美国FDA就批准了3款CAR-T治疗的新适应症，分别是用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的CD19 CAR-T细胞药物Kymriah;二线治疗大B细胞淋巴瘤成年患者的头款CAR-T细胞药物Yescarta以及二线治疗成人大 B 细胞淋巴瘤患者的第二款CAR-T细胞药物Breyanzi。

　　总而言之，随着医学技术的不断发展，血液系统肿瘤的治疗方法在不断增多，治疗的效果也在稳步提升。

　　据统计，急性淋巴细胞白血病(ALL)长期生存率超过80%;急性髓细胞白血病(AML)五年整体生存率为75%;慢性髓细胞白血病(CML)8年生存率可超过90%;慢性淋巴细胞白血病(CLL)无需治疗也可以获得长期生存。

　　但每一种治疗方案都有其适应症要求，不能一概而论。因此，确诊血液系统肿瘤后，了解世界前沿的治疗方案，寻找权威的医院及专家，制定合适的治疗方法，无疑是帮助患者取得良好预后的重要前提。

三、如何寻找美国血液肿瘤权威专家

　　根据2022-2023年美国儿童医院排行榜，美国波士顿儿童医院是全美儿童医院排名第1的医院，而且该院与丹娜-法波癌症研究所合作的丹娜-法波/波士顿儿童癌症和血液疾病中心在美国儿童癌症治疗排名第1，在血液系统疾病的治疗领域有着丰富的临床经验。

　　厚朴方舟作为国内海外医疗服务机构的佼佼者，与包括美国波士顿儿童医院在内的多家权威血液系统肿瘤治疗医院有着深入的合作关系，可以为血液系统恶性肿瘤患者预约权威专家诊治，并提供一站式出国看病及远程会诊服务，提高血液系统恶性肿瘤患者的预后。如有需要可以拨打免费热线400-086-8008或在线联系医学顾问进行咨询。

参考来源：

[1]FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation | FDA

[2]Gamida Cell’s Allogeneic Cell Therapy Omisirge® (omidubicel-onlv) Receives FDA Approval – Investors – Gamida Cell Ltd.

[3]Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study | Blood | American Society of Hematology

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

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