骨与软组织肿瘤种类较多，包括骨肉瘤、尤文肉瘤、软组织肉瘤等。骨与软组织肿瘤十分罕见，根据日本的临床数据，仅占日本所有恶性肿瘤的1%左右。骨与软组织肿瘤十分罕见，治疗方法比较有限，治疗也较为困难。但是随着治疗技术的不断提高，骨与软组织肉瘤的治疗方法也在逐步增多，有了新的进展。那么，骨与软组织肉瘤应该如何治疗呢?又有哪些新进展呢?

▲图源：ntsorthopedics

一、骨与软组织肉瘤治疗方法

因为骨与软组织肿瘤来源复杂，分类众多，治疗方法和对治疗的效果差异也很大。

从性质来分，可以将骨与软组织肿瘤分为良性和恶性。良性肿瘤一般发展比较缓慢，症状不是很明显，而且不会发生转移，通过手术切除即可获得良好的预后。与此相对，恶性肿瘤的进展比较迅速，会造成局部的严重损害，且有些在早期就会出现转移，比如骨骼的原发恶性肿瘤可能会转移到肺或其他脏器。

此前，骨与软组织恶性肿瘤主要采用截肢手术，虽然可以实现临床根治，但是对患者的后续生活质量产生了不利影响，甚至可能会对患者造成巨大的心理压力。随着新辅助化疗、放疗、手术技术的不断进步，大多数患者可以通过保肢治疗获得与截肢手术相同的根治机会，同时保留肢体功能，极大提高了患者治疗后的生活质量。

▲图源：参考文献[1]

目前骨与软组织恶性肿瘤的保肢治疗，包括根据局部病灶情况广泛切除后，采用人工假体置换术、血管重建、异体骨移植等方法，对肢体恶性骨肿瘤患者进行保肢治疗;软组织肉瘤采用广泛切除术，尤其对复发、难治性软组织肉瘤采取广泛切除后的修复重建技术，采用各种游离和带蒂皮瓣等方法修复术后软组织缺损。

此外，还可以通过术前进行新辅助治疗或同步放化疗提高保肢手术的可能性;针对无法切除/未完全切除的肿瘤进行质子重离子治疗提高预后效果;采用靶向治疗难治性或复发性骨与软组织恶性肿瘤等。

二、骨与软组织恶性肿瘤的治疗进展

1.质子重离子治疗

2017年发表在《Int J Radiat Oncol Biol Phys》的临床研究针对质子重离子治疗无法切除或未完全切除的骨与软组织肿瘤的效果进行了汇总分析，研究结果显示，质子重离子治疗骨与软组织肿瘤的3 年总生存率 (OS)、无进展生存率 (PFS) 和局部控制率分别为 83%、72% 和 92%;且患者并未出现任何毒副作用。

▲图源：参考文献[2]

除了效果显著外，质子重离子治疗骨与软组织肉瘤还可以保留患者的肢体，避免截肢。此前，厚朴方舟就曾为一位两次手术后复发、面临截肢危机的骨肉瘤患者周先生预约了日本筑波大学附属医院，不仅保留了周先生的肢体，还降低骨肉瘤复发率3倍以上。相关阅读：骨肉瘤两次手术后复发、面临截肢危机，日本质子治疗助他保留肢体功能

2.靶向治疗

随着精准医疗的广泛应用，靶向治疗的出现也为骨与软组织恶性肿瘤提供了更多诊治方向，显著延长了患者的生存期。

Larotrectinib(拉罗替尼)是新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂，是一种不限癌种的靶向治疗，可用于软组织肉瘤等17种实体肿瘤。

Larotrectinib适用于携带NTRK基因融合的局部晚期或者转移性实体肿瘤的成人及儿童患者，尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。根据相关临床数据，Larotrectinib缓解率为75%。目前，该药物已被美国、日本批准用于软组织肉瘤。

▲图源：参考文献[3]

除了Larotrectinib，瑞戈非尼、Cabozantinib等靶向药物也在骨与软组织肿瘤治疗中显现出良好的效果。

瑞戈非尼(Regorafenib)：在一项对转移性骨肉瘤患者的Ⅱ期研究中，26名接受瑞戈非尼治疗的患者中，有17名在8周时无进展，而安慰剂组则均出现进展[4]。

Cabozantinib：一项采用Cabozantinib治疗难治性或复发性实体瘤的Ⅰ期研究共纳入41例患者，结果显示4例患者包括2例甲状腺髓样癌、1例Wilms肿瘤和1例透明细胞肉瘤达到部分缓解，7例患者包括2例甲状腺髓样癌、1例尤文氏肉瘤、1例滑膜肉瘤、1例ASPS、1例副神经节瘤和1个室管膜瘤显示疾病稳定[5]。

随着精准医疗的广泛应用，通过分析基因突变寻找有效的靶向治疗药物成为了许多骨与软组织肉瘤患者的选择。日本顺天堂大学附属顺天堂医院早在2016年就以先进的方式致力于癌症基因的分析，引进了世界先进的癌症基因检测，并在日本头次开展了全面的癌症基因组医学。

针对不幸罹患骨与软组织肉瘤的患者，日本顺天堂医院将会根据患者的癌症基因分析结果确定理想的靶向治疗方案，提高患者的预后效果。

随着治疗技术的不断发展，骨与软组织肉瘤治疗的效果也在稳步提升。目前，日本在骨与软组织肉瘤的治疗领域有着突出的优势，根据日本国立癌症研究中心的数据，四肢骨肉瘤的5年生存率高达80%;脊柱、骨盆等躯干骨肉瘤的5年生存率为40%左右;尤文肉瘤的5年生存率为60%~70%。

因此，对于不幸罹患骨与软组织肉瘤的患者前往日本治疗是一个不错的选择。厚朴方舟深耕日本医疗资源多年，与日本顺天堂大学附属顺天堂医院、日本筑波大学附属医院在内的多家权威医院有着深入的合作关系，可以快速帮助不幸罹患骨与软组织肉瘤的患者办理远程会诊及一站式出国看病服务。如希望了解更多关于骨与软组织肉瘤治疗内容，或有意向前往日本获得更有效的治疗方案，可以拨打热线400-086-8008联系我们。

参考来源：

[1] 先進的ながんゲノム医療で希少がんである肉腫の治療法を確立 | 順天堂CO-CORE

https://www.juntendo.ac.jp/co-core/research/ysuehara.html

[2] Demizu Y, Jin D, Sulaiman NS, Nagano F, Terashima K, Tokumaru S, Akagi T, Fujii O, Daimon T, Sasaki R, Fuwa N, Okimoto T. Particle Therapy Using Protons or Carbon Ions for Unresectable or Incompletely Resected Bone and Soft Tissue Sarcomas of the Pelvis. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2017 Jun 1;98(2):367-374. doi: 10.1016/j.ijrobp.2017.02.030. Epub 2017 Feb 22. PMID: 28463156.

[3] FDA approves larotrectinib for solid tumors with NTRK gene fusions | FDA

https://www.fda.gov/drugs/fda-approves-larotrectinib-solid-tumors-ntrk-gene-fusions

[4] Duffaud F, Mir O, Boudou-Rouquette P, et al. Efficacy and safety of regorafenib in adult patients with metastatic osteosarcoma: a non-comparative, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 study[J]. Lancet Oncol, 2019, 20(1): 120-133. DOI:10.1016/S1470-2045(18)30742-3

[5] Chuk MK, Widemann BC, Minard CG, et al. A phase 1 study of cabozantinib in children and adolescents with recurrent or refractory solid tumors, including CNS tumors: Trial ADVL1211, a report from the Children's Oncology Group[J]. Pediatr Blood Cancer, 2018, 65(8): e27077. DOI:10.1002/pbc.27077

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