帕金森病(PD)是一种常见的神经系统退行性疾病，主要影响大脑中特定区域产生多巴胺(多巴胺能)的神经元。当这些神经元死亡或受损时，它们产生的多巴胺较少，这会引起帕金森氏症的运动问题。近期麻省总医院神经外科团队在《新英格兰医学杂志》发布的一篇研究，报告了利用干细胞(iPSC)衍生的多巴胺能祖细胞成功治疗帕金森病的案例。

▲图源：《新英格兰医学杂志》官网

研究报告了一例有10年病史的69岁帕金森病男性患者，在服用了卡比多巴/左旋多巴缓释剂，罗替戈汀和雷沙吉兰后，他的帕金森症状控制效果并不理想。研究人员利用患者的皮肤细胞，培养出了多个iPSC(多能干细胞)细胞株，通过测试这些细胞株的多能分化潜能，从中选择了一个iPSC克隆，诱导分化为多巴胺能祖细胞。这些细胞被证实具有黑质致密部神经元的特性后，在MR引导下对患者进行了立体定向外科手术，将这些多巴胺能祖细胞分别植入到患者左右两侧中脑的壳核处。术后并无需进行服用免疫抑制剂，糖皮质激素或抗惊厥药。在第二次手术完成后的18个月，患者接受了影像学检查和生活质量的调查。

影像学检查结果

PET和MRI提示，iPSC来源的移植细胞已递送至目标部位，并在整个随访过程中持续具有正常细胞活性。PET检查提示，在帕金森病患者中多巴胺能细胞功能降低的中脑后壳核区，移植的细胞活性较高。

生活质量随访

手术后患者没有运动障碍或其他不良事件。在随访期间，运动功能和症状逐渐改善，与逐渐恢复神经支配区域相一致，包括：

运动障碍学会统一帕金森氏疾病评分量表(MDS-UPDRS)第三部分的多巴胺评分(范围0–132，评分越高表示帕金森病症状越严重)–在基线时未进行测量，因为患者不能忍受戒断药物;植入细胞4周后43分，24个月时降为33分;

植入时MDS-UPDRS第III部分的多巴胺评分38分，24个月时降为29分;

39项帕金森病生活质量问卷中的得分(范围为0-156分，得分越高表示生活质量越差)—基线为62分;24个月时2分;

药物治疗 -与基线相比，抗帕金森病药物在24个月时，左旋多巴当量降低6%;

“关闭(off)”时间 -基线每天3小时;24个月时降为每天1小时。

关于“开关现象”

“ 开关现象”( The on-off phenomenon )，是帕金森病情加重的一个标志，指患者长期应用左旋多巴类药物后出现的药效波动现象：“关”主要表现为突然出现肢体僵直，行走困难、震颤这些典型的帕金森症状;“开”指的是突然活动正常，肢体僵硬消失，可以自如活动。开关现象通常出现在服药后期。一日中，患者的症状在突然缓解(开期)与加重(关期)之间波动，可反复迅速交替出现多次。这种变化速度非常快，且不可预测，如同电源开关一样。一般来说，出现“开关现象”后需要进行手术治疗，植入脑起搏器才能控制病情。

麻省总医院这项研究成果，是人类历史上初次利用干细胞衍生和移植技术来治疗帕金森病。这一次的成功案例将为帕金森病带来新的治疗策略。厚朴方舟与美国麻省总医院有着长期深入的合作，想要了解更多有关麻省总医院帕金森治疗方面的新进展或临床试验信息，欢迎在线免费咨询医学顾问。

参考文献：
https://advances.massgeneral.org/neuro/journal.aspx?id=1551
审核：麻省总医院

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