美国治疗帕金森的新药有哪些？脑深部刺激术(DBS)治疗帕金森效果如何？美国如何治疗帕金森优势又在哪儿？本文将对此做一个介绍。

　　▲图源：创客贴

一、美国治疗帕金森病的新方案有哪些?

　　帕金森病患者的个体症状差异大、变化多，规范化诊疗十分复杂，目前尚未有根治帕金森病的治疗方案，但可以通过合理的治疗方式，有效控制病情，达到长期满意的效果。

1、帕金森病患者的重要选择：药物治疗

　　帕金森的主要治疗方案是药物治疗，目前常用六类药物：左旋多巴类制剂、多巴胺受体激动剂、COMT抑制剂、抗胆碱能药、单胺氧化酶-B抑制剂、金刚烷胺。

　　其中左旋多巴类制剂是帕金森治疗尤为常用的药物，左旋多巴可以替代丢失的多巴胺，但长期使用这种药物会导致严重的运动能力波动。这种波动分为两个阶段——在“开启”期，患者的运动能力正常;而在“关闭”期，患者的运动能力明显下降，通常表现为运动缓慢、僵硬、行走障碍、震颤和姿势不稳定，极大地影响了患者的日常生活。

　　近年来，随着医疗技术的不断进步，越来越多针对“关闭”期的治疗方案出现在临床治疗中。从2019年到今天，美国FDA已经批准了4款药物：

　　2019年8月，美国FDA批准创新药物Nourianz(istradefylline)上市，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗方案，治疗经历“关闭”期(“off” episodes)的帕金森病成人患者。Nourianz可选择性阻断腺苷A2A受体，减缓多巴胺能神经元的退行性病变，且副作用小，可作为左旋多巴类药物的辅助治疗手段。

　　2020年4月，美国FDA批准口服药物Ongentys(opicapone)作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗方案，治疗经历“关闭”期(“off” episodes)的帕金森病患者。Ongentys是唯1一款获批的可减少“关闭”期时间且不会引起运动障碍的儿茶酚氧位甲基转移酶(COMT)抑制剂。

　　2020年5月，美国FDA批准创新药物Kynmobi(apomorphine hydrochloride)治疗帕金森病患者。Kynmobi是初款获批治疗帕金森病患者的舌下含片治疗方案。

　　2021年2月，美国FDA批准Gocovri(amantadine，金刚烷胺)缓释胶囊的补充新药申请(sNDA)，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗方案，用于治疗帕金森病患者的“关闭期”发作(OFF episodes)。此前，Gocovri已经获批治疗接受基于左旋多巴治疗的帕金森病患者的运动障碍(dyskinesia)，此次获批使Gocovri成为目前唯1一款获批同时治疗运动障碍和“关闭期”的帕金森病治疗方案。

　　除此之外，还有不少临床试验正在进行中，如可以改善帕金森病患者运动和嗜睡症状的P2B001;初款持续皮下递送左旋多巴/卡比多巴(levodopa/carbidopa)前药的、用于治疗晚期帕金森病患者的运动症状波动的ABBV-951;新型的口服卡比多巴/左旋多巴(CD/LD)缓释胶囊IPX203等等，有望进一步提高帕金森患者的生活质量。

　　美国麻省总医院是世界权威的帕金森病治疗中心，该院的神经科可以为帕金森病患者提供先进的药物治疗方案，不仅如此，该院开设了美国以医院为基础的神经科学研究计划，纳入了60个实验室，共100多名研究人员，开发了许多针对帕金森病的创新方案，为无数帕金森病患者带来了新的希望。

2、“拯救”帕金森病患者的脑深部刺激术

　　对于药物治疗无效的患者，也可以采用手术治疗，即脑深部刺激术(DBS)。

　　脑深部刺激术(DBS)2002年被美国FDA批准用于治疗帕金森病，截至2016年6月，全球已有135,000例患者接受了这种治疗。这种神经外科微创手术，术中创面小、出血量低、术后康复快，而植入患者脑内的脑起搏器是一套精密的微电子器械，由脉冲发生器、电极和延长导线组成，这些部件均植入体内，不影响正常生活。目前已经成为中晚期帕金森病重要的治疗手段。

　　此前，已有多项研究证实，脑深部刺激术对帕金森病的三大主要临床症状——震颤、僵直、运动迟缓，和长期用药的副作用——剂末效应和异动症等的改善具有显著意的效果，进而极大程度提高患者的日常生活质量。脑深部刺激术后患者的书写、言语和运动功能障碍等症状也可能得到改善。

　　近年来，随着外科技术的不断发展，脑神部刺激术的治疗也更加精准化。

　　2020年6月25日，新一代脑深部神经刺激器Percept™PC获得美国FDA批准上市。据了解，这是目前全球初款可商用的具有感知技术的脑深部神经刺激器，也是国际上初款能捕捉并记录局域场电位信号的脑深部神经刺激器，并且可以在开机状态下兼容1.5T和3.0T磁共振扫描。Percept™PC可以感知一些生物特征指标等客观数据，让临床医生通过定量的数据，深入了解人类大脑，并为个体患者进行定制化的程控诊疗。

　　总而言之，脑深部刺激术的治疗的效果取决于外科治疗技术、医生的经验以及患者的个体差异，选择权威的医院及医生进行手术可以获得更好的预后效果。

　　美国麻省总医院在脑深部刺激术治疗方面具有丰富的经验，多年来一直引进世界先进的脑深部刺激术设备。2020年7月，美国麻省总医院就已经安装实施了新型脑深部神经刺激器Percept™PC，是新英格兰第1家提供新型深部脑刺激植入物以治疗神经系统疾病的医院，新设备可对患者的大脑活动进行持续监控，并对治疗进行非侵入式调整。

3、有望根治帕金森病的干细胞治疗

　　众所周知，目前并没有根治帕金森病的治疗方案。几十年来，美国麻省总医院神经外科和神经内科一直致力于为帕金森病患者开发新的治疗方案，希望能够实现帕金森病的根治。

　　2020年，美国麻省总医院和哈佛大学医学院麦克莱恩医院发表在《新英格兰医学杂志》中的研究证实了利用干细胞衍生和移植技术替换帕金森病患者丢失的中脑多巴胺神经元的可行性。该团队初次将自体中脑多巴胺能祖细胞(从患者自体诱导多能干细胞体外分化而来)植入帕金森病患者脑部，获得了良好的预后。

　　研究团队为一名已有10年帕金森病史的69岁的男性患者进行了手术，在他的左右两侧的大脑壳核内植入了由干细胞衍生而来的多巴胺能祖细胞。研究人员利用患者自身的皮肤细胞，将其转变为多种诱导多能干细胞(iPSC)，并通过多向分化潜能检测选出了可用于生成中脑多巴胺能祖细胞的iPSC。

　　患者在手术两年后进行了影像学检查，检查结果显示，由干细胞衍生而来的多巴胺能祖细胞仍在患者体内存活并以预期的方式发挥功能，表明该个性化的细胞置换策略在技术上是成功的。此外，患者的生活质量也得到了改善，比如能够自己系鞋带、大步行走、说话声音更清晰等。与此同时，他还重拾了如游泳、滑雪和骑行等从前不得不放弃的活动。

　　这一案例给予帕金森患者很大的鼓舞，证明干细胞移植治疗具有可行性和安全性。但还需要更大规模的临床试验来证实该方案的效果。

　　罹患帕金森病后，前往正规医院，找到正规专家，毫无疑问是帮助患者获得规范治疗的前提。

　　麻省总医院作为2022-2023“全美医院排名”中综合排名第8，神经病学/神经外科排名第11的权威医院，凭借丰富的药物治疗经验、先进的手术技术以及创新的临床试验，拯救了无数帕金森病患者。

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　　美国治疗帕金森新药更多、脑深部刺激术治疗的效果较好、美国也有更多前沿的新方案临床试验供国际患者选择，相信随着医学技术的不断发展，在未来的日子里，帕金森病患者也能够和正常人一样，改变即将“颤抖”的人生，感受平凡日子里的每一份美好。如希望了解更多帕金森病国际远程会诊优惠活动，可以直接在线联系医学顾问或拨打免费热线400-086-8008联系我们。

参考来源：

[1]Parkinson's Disease Cell Therapy

[2]Novel Treatment Using Patient’s Own Cells Opens New Possibilities to Treat Parkinson’s Disease

[3] Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med 2020; 382:1926-1932.

[4]FDA approves new add-on drug to treat off episodes in adults with Parkinson's disease. Retrieved August 27, 2019

[5] Neurocrine Biosciences Announces FDA Approval of Once-Daily ONGENTYS® (opicapone) as an Add-On Treatment for Patients with Parkinson’s Disease Experiencing “Off” Episodes. Retrieved 2020-04-27

[6] Second Parkinson's Therapy Funded by The Michael J. Fox Foundation Receives FDA Approval and Advances to Market. Retrieved 2020-05-2

[7] Adamas Announces FDA Approval for Second Indication for GOCOVRI® as an Adjunctive Treatment to levodopa/carbidopa in Parkinson’s Disease Patients Experiencing OFF Episodes. Retrieved February 1, 2021

[8]https://www.medtronic.com/cn-zh/your-health/treatments-therapies/deep_brain_stimulation_parkinson.html

[9]Mass General Hospital

[10]中国疾病预防控制中心、科技日报

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