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新类抗基底细胞癌药物Odomzo(sonidegib)获FDA批准即将上市

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2015-07-27  作者:厚朴方舟  

2015年7月24日,美国食品和药品监督管理局(FDA)批准Odomzo(sonidegib)治疗有局部晚期基底细胞癌患者手术或放疗后复发,或不是对手术或放疗被选者。

皮肤癌是较常见癌而基底细胞癌约占非-黑色素瘤皮肤癌的80%。基底细胞癌开始在皮肤的顶层(被称为表皮)和通常发生在曾被经常暴露在阳光下和紫外辐射的其他形式的区域。按照美国国家癌症研究所,非-黑色素瘤皮肤癌的新病例数似乎每年增加。局部地晚期基底细胞皮肤癌指基底癌尚未播散至机体其他部位,但不能用局部治疗根治,特别是手术和辐射。

Odomzo是一种药丸每天服用1次。它通过抑制一种分子途径作用,被称为刺猬信号通路[Hedgehog pathway],在基底细胞癌中活化。通过抑制这个通路,Odomzo可能停止或减低癌性病变的生长。

FDA的药品评价和研究中心血液学和肿瘤室主任Richard Pazdur,M.D.说:“我们对涉及癌症分子途径了解的增加导致在难以治疗疾病中许多肿瘤药物的批准其中少数治疗选择以前存在,” “感谢对刺猬信号通路的更好了解,只是在过去三年,FDA现已两个药物为基底细胞癌的治疗。”在2012年,Erivedge(维莫德吉[vismodegib]是被批准治疗局部晚期和转移基底细胞癌前列个药物

Odomzo携带一个黑框警告警示卫生保健专业人员当给予妊娠妇女Odomzo可能致在发育的胎儿中死亡或严重出生缺陷。Odomzo治疗的开始前妊娠状态应被验证,和男性和女性患者都应被警告关于这些风险和忠告使用有效避孕。

Odomzo的效果was established 在一项多中心,双盲临床试验,其中66例患者有局部晚期基底细胞癌被随机地赋予接受Odomzo 200 mg每天和128例患者被赋予接受Odomzo 800 mg每天。研究的主要终点是客观反应率,它是他们的肿瘤经历部分收缩或完全消失患者的百分比。结果显示用Odomzo 200 mg治疗患者有58%有他们的肿瘤收缩或消失。这个效应至少持续1.9至18.6个月,和反应肿瘤收缩患者约半数持续6个月或更长。接受Odomzo 800 mg每天患者中反应率相似,但是在这个剂量时副作用更常见。

在剂量200mg每天时, Odomzo的较常见副作用是肌肉痉挛,脱发,味觉障碍(味觉失真),疲乏,恶心,肌肉骨骼痛,腹泻,体重减轻,食欲减退,肌肉痛,腹痛,头痛,疼痛,呕吐和瘙痒。Odomzo还有潜力致严重肌肉骨骼相关副作用,包括血清肌酐激酶水平增加[有罕见肌肉组织分解报告(横纹肌溶解症)],肌肉痉挛,和肌肉痛。

Odomzo 是由总部在新泽西州East Hanover的Novartis Pharmaceuticals Corporation上市。Erivedge是有加州旧金山的 Genentech上市。

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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