肌肉萎缩症药物的初步批准已被联邦监管机构准许。批准引发来自病人和推动这个基本上未经证实药物的医生们的热烈肯定。

据出国看病服务机构厚朴方舟了解，在FDA批准近五个月后，一个外部顾问小组对药物提出异议，说没有一点证据表明该药物是有帮助的。但监管机构面临来自病人家属，政治家们和医生的公众反击。FDA批准的Sarepta公司的Exondys 51适用于一种罕见的杜氏肌营养不良症，一种影响男孩的致命遗传疾病。这是FDA前列次批准用于退行性状况，该病会导致肌肉无力，运动丧失和较终死亡。

该审批是基于一家公司对12个男孩的研究。该机构正要求Sarepta公司进行一个更大的研究检测Exondys 51结果是否对患者活动和功能有改善。如果这项研究不能显示该药物帮助，FDA说可以撤回审批。

据美国国家卫生研究院说：杜氏肌营养不良症是一种罕见的疾病，全球约每3600个男孩中就有1个，通常在25岁致人死亡。新的药物靶点影响约13%左右杜氏肌营养不良症患者的基因突变。以前美国没有批准过药物来对抗疾病，尽管类固醇药物被用于减缓肌肉力量损失。

倡导者Pat Furlong因此病失去了两个儿子，称此举是“一个非凡的胜利。”

“我认为这显示了FDA,公司和病人的协同努力，可以共同朝着一个目标，改善病人的生活，”Furlong说。他是“肌肉萎缩症家长项目”的创始人和总裁，是一个非营利组织，帮助资助旅行和其他与研究相关的费用。

FDA以加速批准程序审批Sarepta的药物，保留药物显示有前途的早期结果还没有得到证实。药物作用于一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质，在肌肉纤维的生长过程中发挥作用。12个病人研究显示抗肌萎缩蛋白增加，FDA在其声明表示。

“虽基于初始数据加速批准使这种药物用于病人，但是我们热切期待通过验证性临床试验学习更多关于这种药物的功效，“FDA药物中心主任Janet Woodcock博士说。

FDA工作人员说在4月的一次公开会议上说他们坚决鼓励Sarepta公司进行更大、更全面的研究，其药物与随机选择的接受安慰剂的对照组患者——被认为是研究设计的黄金标准。

外部专家小组在会议上投票7：3指出此药物并没有显示出治疗这种疾病的有效性。FDA并不没有遵循其顾问专家小组的意见，虽然经常是接受建议的。

华尔街分析师称审批决定奇怪和令人惊讶和困惑。“较终，在我们看来，FDA屈服于来自病人倡导者和要求不受威胁、有效的可用药物的其他人的外部压力“Leerink Swann的分析师Joseph Schwartz在一份致投资者的注意事项中说。

Sarepta公司股价跳涨逾90%。该公司总部位于马萨诸塞州的剑桥市。

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