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赴美就医-FDA授予Napabucasin胰腺癌孤儿药

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2016-11-22  作者:厚朴方舟  

海外医疗领导品牌厚朴方舟获悉,这个药物还在研发阶段,不过已经在胰腺癌、胃或者食管交界处肿瘤、三阴乳腺癌卵巢癌和非小细胞肺癌有了初步的临床数据。

Napabucasin是一种口服的靶向药,抑制的靶点据说是STAT3,具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位较高的细胞——肿瘤干细胞。

肿瘤干细胞是什么鬼?做个比喻,肿瘤干细胞可以简单理解为蜂巢里面的蜂王,负责产生后代,如果可以杀死蜂王,这个蜂巢也就挂了。有研究认为,肿瘤干细胞就是具有蜂王功能的肿瘤细胞,如果我们可以杀死他们,肿瘤基本也就挂了。

注意,肿瘤干细胞仅仅是一个理论,是一群研究肿瘤或者干细胞的人提出的假设,曾经火过一段时间,菠菜也曾经痴迷过一段时间,以为找到了破解肿瘤难治的秘诀。不过,理想很丰满,现实很骨感,后来这个听起来很唬人的理论就很少有人提了,明白了吧。多说一句,科学研究有很多理论,都是一套一套的,而且听起来很合理!

这货就长这样的,别问我哪里有这个药,我也不知道,只知道可以去国外参加临床试验。


撇开肿瘤干细胞的理论不说,我们更关注的是临床数据。Napabucasin的头衔不小,已经获得俩孤儿药地位了,虽然这并不能说明啥,还是没有上市。孤儿药是FDA为一些罕见病设计的头衔,可以享受不少后续研发的优惠政策。

2016年6月份,FDA授予Napabucasin孤儿药地位,针对的是胃或者食管交界处肿瘤。这个临床招募了46名患者:对于没有进行过紫杉醇化疗的,75%的患者肿瘤不会长大,中位生存期是39.3周,可靠数据31%;对于用过紫杉醇化疗的,68%的患者肿瘤没有长大,中位生存期是33周,可靠数据11%。

2016年11月14号,FDA授予Napabucasin针对胰腺癌的孤儿药地位。胰腺癌?!你没听错,是的,就是那个“万癌之较”的胰腺癌,基本没药的那个,五年生存率只有7%!这个临床招募了37名胰腺癌的患者,10名患者的肿瘤缩小,可靠数据是27%,另外还是17名患者肿瘤稳定不进展,所以总的疾病控制率是73%。

另外,今年的ASCO年会也公布了Napabucasin针对三阴乳腺癌卵巢癌和非小细胞肺癌的临床数据。

针对三阴性乳腺癌。招募33位一线治疗失败的三阴乳腺癌患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗, 有13%的患者肿瘤缩小,55%的患者肿瘤不进展。

针对铂类治疗失败的卵巢癌。招募56名患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗, 有25%的患者肿瘤缩小,56%的患者肿瘤不进展。

针对非小细胞肺癌。招募27名患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗, 有11%的患者肿瘤缩小,68%的患者肿瘤不进展。

虽然肿瘤干细胞理论不一定靠谱,这个新药Napabucasin至少展示了自己还说的过去的数据,希望早日上市造福患者。

 

 

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美国权威医学专家

Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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